2021年6月1日 – 國(guó)內(nèi)首家眼科AAV基因治療生物醫(yī)藥公司，紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯“），及一家擁有領(lǐng)先的人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）及神經(jīng)細(xì)胞分化技術(shù)平臺(tái)的生物醫(yī)藥公司，霍德生物工程有限公司（下稱“霍德生物”）宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，共同開(kāi)發(fā)治療眼部疾病的人iPSC衍生細(xì)胞產(chǎn)品。
此次合作結(jié)合了紐福斯在全球基因/細(xì)胞治療藥物開(kāi)發(fā)的經(jīng)驗(yàn)，對(duì)眼部疾病的深刻理解，以及霍德生物在人iPSC衍生臨床細(xì)胞產(chǎn)品GMP生產(chǎn)和質(zhì)量體系上的優(yōu)勢(shì)，有望提供新一代的眼部疾病治療方法?；诖舜蔚暮献鳎舻律飳@得用于開(kāi)發(fā)視網(wǎng)膜退行性疾病的候選細(xì)胞產(chǎn)品的預(yù)付款和里程碑付款，紐福斯則有權(quán)獲得該候選產(chǎn)品的獨(dú)家授權(quán)，并負(fù)責(zé)產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)及商業(yè)化。此外，紐福斯將得到霍德生物的人iPSC重編程技術(shù)專利和GMP人iPSC細(xì)胞株的相應(yīng)授權(quán)，并在產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的不同階段向霍德支付相應(yīng)的授權(quán)費(fèi)用。同時(shí)，產(chǎn)品上市后霍德生物將有權(quán)享有一定的產(chǎn)品銷售提成。
“此次合作體現(xiàn)了紐福斯在發(fā)展眼科治療方法領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局及長(zhǎng)遠(yuǎn)目標(biāo)，我們將繼續(xù)擴(kuò)大和豐富公司的創(chuàng)新眼科候選藥物產(chǎn)品管線，”紐福斯創(chuàng)始人兼董事長(zhǎng)李斌教授說(shuō)到，“正如2008年我相信基因治療將成為眼科下一代治療手段，我相信誘導(dǎo)多能干細(xì)胞iPSC將是帶領(lǐng)我們定義未來(lái)的發(fā)展趨勢(shì)之一，iPSC擁有非常廣闊的創(chuàng)新前景，在再生療法，疾病建模和藥物篩選等方面發(fā)揮巨大的潛力。”
霍德生物創(chuàng)始人及CEO范靖博士表示，“我們非常高興此次能與紐福斯強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合。我們開(kāi)發(fā)的人iPSC細(xì)胞株是通過(guò)自有專利將健康捐贈(zèng)者的皮膚轉(zhuǎn)化為多能干細(xì)胞制成的。在滿足GMP要求下所建立的該iPSC細(xì)胞株能夠大量增殖并具有分化成為人體任何類型細(xì)胞的能力。得益于自2019年以來(lái)我們所建立的人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的臨床細(xì)胞產(chǎn)品生產(chǎn)工藝和質(zhì)量平臺(tái)，我們能夠與眼科治療領(lǐng)域領(lǐng)先的公司紐福斯一起加快眼科細(xì)胞產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。我們的共同目標(biāo)是提供安全有效的人iPSC來(lái)源的再生醫(yī)學(xué)藥物產(chǎn)品，一定程度上逆轉(zhuǎn)眼部疾病的進(jìn)展，恢復(fù)患者的視力?！?/span>
“我們相信，iPSC技術(shù)將有望攻克那些無(wú)法通過(guò)AAV介導(dǎo)的基因治療方法治療的視網(wǎng)膜退行性疾病，”紐福斯CEO 陸英明博士說(shuō)到，“霍德生物是人iPSC轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最受尊敬的先行者之一。我們非常有信心將霍德在iPSC和定向分化方面的技術(shù)和專業(yè)積累，與紐福斯在眼科與藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的經(jīng)驗(yàn)相結(jié)合，共同為患者解鎖新一代的基因/細(xì)胞創(chuàng)新治療方法?！?/span>
關(guān)于紐福斯
紐福斯是中國(guó)首家專注于眼科疾病的基因治療公司，于武漢，蘇州，上海及美國(guó)均設(shè)有辦公室。作為一家臨床階段的全面整合型高新技術(shù)公司，紐福斯致力于在全球范圍內(nèi)研發(fā)針對(duì)失明和其他眼疾患者的基因療法。借助于成熟的AAV眼科基因治療技術(shù)平臺(tái)和創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)數(shù)十年對(duì)眼科領(lǐng)域的深入理解，紐福斯已建立豐富的產(chǎn)品管線，相關(guān)文章奕已發(fā)表在Nature子刊Scientific Reports，Ophthalmology以及EBioMedicine等期刊上，成功通過(guò)視網(wǎng)膜基因治療方法提供了概念驗(yàn)證數(shù)據(jù)。公司最前沿的候選藥物NR082（NFS-01項(xiàng)目，rAAV2-ND4）是用于治療ND4突變引發(fā)的LHON的基因治療藥物，已獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥稱號(hào)及國(guó)內(nèi)首個(gè)眼科基因治療藥物的注冊(cè)性臨床許可。我們的管線同時(shí)還包括ND1介導(dǎo)的LHON，常染色體顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮，視神經(jīng)保護(hù)，血管性視神經(jīng)萎縮，以及其他的臨床前候選藥物。公司正在建設(shè)符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的基因治療藥物的GMP產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)平臺(tái)，并計(jì)劃建設(shè)眼科基因治療轉(zhuǎn)化中心，立志成為全球眼科基因治療的引領(lǐng)者，惠及全球病患。
關(guān)于霍德生物
霍德生物工程有限公司是中國(guó)最早的人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞治療公司之一?；舻掠?/span>2017年1月由美國(guó)霍普金斯大學(xué)的神經(jīng)學(xué)科學(xué)家和干細(xì)胞生物學(xué)家在中國(guó)杭州和美國(guó)巴爾的摩建立。霍德生物已逐步建立了世界領(lǐng)先的神經(jīng)分化平臺(tái)，擁有人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞重編程方法的專利以及高標(biāo)準(zhǔn)GMP生產(chǎn)和質(zhì)量體系?；舻碌氖姑菓?yīng)用這些前沿技術(shù)和平臺(tái)開(kāi)發(fā)創(chuàng)新的細(xì)胞療法，用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和其他疾病。我們的首個(gè)臨床產(chǎn)品hNPC01，是治療中風(fēng)和腦損傷等疾病的人前腦神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品。大鼠和猴子pMCAO腦卒中模型的初步研究表明，移植的人前腦神經(jīng)前體細(xì)胞大部分能夠分化成功能性神經(jīng)細(xì)胞，并且能與遠(yuǎn)端的大鼠神經(jīng)元形成新的功能連接。