廣州喜鵲醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱“喜鵲醫(yī)藥”）治療罕見(jiàn)病肌萎縮側(cè)索硬化癥 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 1類新藥硝酮嗪近日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，即將在美國(guó)展開(kāi)臨床I期橋接試驗(yàn)。該試驗(yàn)是一項(xiàng)單中心、開(kāi)放性的I期臨床研究，以評(píng)估硝酮嗪在美國(guó)健康受試者身上的安全性、耐受性以及PK特征。

硝酮嗪片治療ALS目前正在中國(guó)開(kāi)展II期臨床研究，旨在評(píng)估硝酮嗪片在ALS患者中的療效、安全性以及PK特征等。

喜鵲醫(yī)藥創(chuàng)始人、總經(jīng)理王玉強(qiáng)博士表示，“創(chuàng)新藥物硝酮嗪治療ALS獲得美國(guó)FDA的臨床試驗(yàn)許可，是喜鵲醫(yī)藥正式邁向國(guó)際化的里程碑事件，也是喜鵲醫(yī)藥開(kāi)拓罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的又一重大進(jìn)展。在ALS動(dòng)物模型中，硝酮嗪可顯著增加動(dòng)物肌力，改善疾病引起的運(yùn)動(dòng)障礙以及有效延緩疾病的進(jìn)展，其療效優(yōu)于僅有的兩個(gè)上市藥物利魯唑和依達(dá)拉奉，具有成為新一代治療ALS藥物的潛力”。

硝酮嗪是喜鵲醫(yī)藥從暨南大學(xué)獨(dú)家轉(zhuǎn)讓的1類化學(xué)創(chuàng)新藥物，是喜鵲醫(yī)藥創(chuàng)始人王玉強(qiáng)博士到暨南大學(xué)工作后的原始創(chuàng)新科研成果，具有獨(dú)特的作用機(jī)理。硝酮嗪高效清除自由基，保護(hù)線粒體功能，增加ATP產(chǎn)生，促進(jìn)細(xì)胞自噬，恢復(fù)細(xì)胞活力。

關(guān)于肌萎縮側(cè)索硬化癥

肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)，俗稱“漸凍人癥”，是一種以腦和脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性退化為特征的致死性神經(jīng)退行性疾病。ALS是一種罕見(jiàn)病，該病進(jìn)展迅速、平均生存期僅約為3-5年，90%的患者在發(fā)病5年內(nèi)死亡，被稱為“不是癌癥中的絕癥”，給家庭和社會(huì)帶來(lái)極大的經(jīng)濟(jì)和心理負(fù)擔(dān)。目前僅有利魯唑和依達(dá)拉奉被批準(zhǔn)用于ALS治療，這兩種藥物臨床療效有限，只能在發(fā)病早期緩解病征，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足臨床需求。因此，迫切需要開(kāi)發(fā)安全有效的治療ALS創(chuàng)新藥物。

關(guān)于喜鵲醫(yī)藥

喜鵲醫(yī)藥2011年成立于廣州，是一家臨床階段的First-in-Class “全球新”?藥物研究開(kāi)發(fā)公司，專注于市場(chǎng)潛力大、臨床需求尚未得到有效滿足的心腦血管和線粒體疾病創(chuàng)新治療藥物的研究開(kāi)發(fā)。依托其獨(dú)特的新藥創(chuàng)制平臺(tái)，喜鵲醫(yī)藥在腦卒中、糖尿病腎病、癡呆癥、帕金森病、肺動(dòng)脈高壓和青光眼等領(lǐng)域進(jìn)行了深度布局，其中硝酮嗪治療急性缺血性腦卒中、糖尿病腎病、肌萎縮側(cè)索硬化癥，和MN-08治療罕見(jiàn)病肺動(dòng)脈高壓等5個(gè)項(xiàng)目正在進(jìn)行II期臨床研究，硝酮嗪治療罕見(jiàn)病肌萎縮性側(cè)索硬化癥即將在美國(guó)開(kāi)展I期臨床，其他項(xiàng)目正在積極推進(jìn)。