博際生物醫(yī)藥科技（杭州）有限公司近日宣布，美國(guó)FDA于10/12/2021授予其自主研發(fā)并擁有全球?qū)＠?、世界首個(gè)腫瘤靶向性IL-15融合蛋白（產(chǎn)品代號(hào)BJ-001）孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）， 用于治療膽管癌。

膽管癌又被稱(chēng)作“小癌王”，在晚期的情況下，其惡性程度幾乎可以超過(guò)“癌王”胰腺癌，部分分期的患者5年生存率低至5%以下。由于膽管癌患者早期癥狀不明顯，疾病確診時(shí)多為中晚期，可經(jīng)手術(shù)治療的患者僅為35%左右，且手術(shù)并不能很好的解決膽管癌的問(wèn)題。研究顯示，膽管癌術(shù)后3年復(fù)發(fā)率高達(dá)驚人的85%。目前臨床上普遍采用的晚期一線、二線治療方案均為二聯(lián)或三聯(lián)化療方案，但患者整體的緩解率僅有10%左右。

BJ-001是由博際生物自主研發(fā)并擁有全球?qū)＠氖澜缡讉€(gè)腫瘤靶向性IL-15融合蛋白。其巧妙的設(shè)計(jì)不僅克服了重組IL-15半衰期短的缺點(diǎn)，更重要的是通過(guò)其結(jié)構(gòu)域中的腫瘤靶向分子使其在αvβ3, αvβ5和αvβ6整合素高表達(dá)的腫瘤中富集，從而具有降低系統(tǒng)毒性，增強(qiáng)療效的潛力。藥效學(xué)研究表明，BJ-001在Balb/c裸鼠HuCCT1人膽管癌細(xì)胞皮下移植腫瘤模型中具有明顯的抗腫瘤效果。

“研究表明，高達(dá)88%的膽管癌患者存在αvβ6整合素的過(guò)度表達(dá)，因此BJ-001有望憑借其靶向優(yōu)勢(shì)成為膽管癌免疫治療中的又一個(gè)潛在新秀，有可能惠及眾多的膽管癌患者。”博際生物醫(yī)藥共同創(chuàng)始人和CEO張海洲博士評(píng)論道，“相信隨著B(niǎo)J-001臨床試驗(yàn)的不斷推進(jìn)，我們會(huì)很快就能看到這種潛能，希望在不久的將來(lái)，像BJ-001這樣的藥物能夠快速獲批用于膽管癌的治療。”

張海洲博士

關(guān)于BJ-001

BJ-001是由博際生物自主研發(fā)并擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的世界上第一個(gè)腫瘤靶向性IL-15融合蛋白，其結(jié)構(gòu)域中的含有靶向αvβ3、αvβ5和/或?αvβ6等整合素高表達(dá)的腫瘤細(xì)胞的靶向分子，其IL-15結(jié)構(gòu)則可以與免疫細(xì)胞（特別是NK和T細(xì)胞）上表達(dá)的IL-2/15Rβγc受體復(fù)合物結(jié)合起到激活免疫系統(tǒng)，殺傷腫瘤的作用。BJ-001的這種設(shè)計(jì)，賦予其在腫瘤微環(huán)境種聚集的能力，從而使其具有降低系統(tǒng)毒性，增強(qiáng)療效的潛質(zhì)。此外，IL-15在腫瘤局部對(duì)淋巴細(xì)胞增殖的作用，還具有將對(duì)目前常用免疫抑制劑如抗PD-1抗體無(wú)反應(yīng)的“冷腫瘤（cold tumor）”變成有反應(yīng)的“熱腫瘤（hot tumor）”的潛力，這將會(huì)大大提高現(xiàn)有腫瘤免疫治療藥物有效率，使更多的病人獲益。因此博際生物醫(yī)藥的腫瘤靶向IL-15有望成為腫瘤免疫治療中的又一個(gè)新秀，具有巨大的社會(huì)和市場(chǎng)潛力，造福全世界的患者。

關(guān)于博際生物醫(yī)藥

博際生物醫(yī)藥是一家處于臨床階段、致力于創(chuàng)新藥物研發(fā)的生物技術(shù)公司，是由包括國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專(zhuān)項(xiàng)審評(píng)專(zhuān)家在內(nèi)的、具有多年中外創(chuàng)新藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)的海歸專(zhuān)家創(chuàng)建，擁有商業(yè)秘密保護(hù)的抗體發(fā)現(xiàn)平臺(tái)和國(guó)內(nèi)外頂尖技術(shù)，目前主要研發(fā)用于腫瘤和感染性疾病的生物藥。公司主要科研和管理團(tuán)隊(duì)具有多年在國(guó)家重點(diǎn)科研機(jī)構(gòu)和國(guó)內(nèi)外藥企尤其是歐美跨國(guó)公司從事大分子藥物研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn)。著眼于研發(fā)的全球觀和立足于雄厚的資本支持，博際生物醫(yī)藥在創(chuàng)始伊始就從全球的視角對(duì)研發(fā)進(jìn)行全球布局，同時(shí)擁有美國(guó)舊金山和中國(guó)杭州兩個(gè)研發(fā)實(shí)驗(yàn)室，使公司在創(chuàng)業(yè)初期就能實(shí)現(xiàn)人才、技術(shù)、管理與資本市場(chǎng)的全方位集合，為公司的全球定位和發(fā)展奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。

關(guān)于孤兒藥資格認(rèn)定

FDA孤兒藥產(chǎn)品辦公室的孤兒藥資格認(rèn)定旨在支持開(kāi)發(fā)藥物治療那些治療資源不足的患者群體或罕見(jiàn)病患者群體。這些疾病在美國(guó)的患者人數(shù)低于20萬(wàn)人。FDA的孤兒藥資格認(rèn)定給博際生物醫(yī)藥帶來(lái)了一定的優(yōu)惠福利，包括如果獲得了監(jiān)管部門(mén)的批準(zhǔn)，將獲得市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，對(duì)合格的臨床試驗(yàn)免除FDA申請(qǐng)費(fèi)和稅收抵免。