瑯鈺集團和 Rhythm Pharmaceuticals, Inc. （納斯達克：RYTM）于近日宣布已達成獨家許可協(xié)議，雙方將攜手在中國市場開發(fā)和商業(yè)化用于治療一系列罕見遺傳性肥胖疾病的治療藥物IMCIVREETM（setmelanotide）。
IMCIVREETM（setmelanotide）是由Rhythm Pharmaceuticals研發(fā)的黑素細胞皮質(zhì)激素4受體（melanocortin 4 receptor, MC4R）激動劑。IMCIVREETM（setmelanotide）作為一種精準靶向藥物，能夠恢復受損MC4R通路的功能，重新修復罕見病遺傳性肥胖患者在能量消耗和食欲控制上的功能，減少饑餓感并降低體重。阿黑皮素原（Proopiomelanocortin,?POMC）、前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素 1（proprotein convertase subtilisin/kexin type 1,?PCSK1）或瘦素受體（leptin receptor,?LEPR）雙等位基因缺陷可導致早發(fā)的嚴重肥胖，患者從很小的時候就不得不與極端饑餓作斗爭。IMCIVREETM目前已在美國和歐洲上市，是全球首個獲批的，用于治療這一類罕見遺傳性肥胖疾病的藥物療法。
根據(jù)協(xié)議條款，瑯鈺將優(yōu)先就部分適應癥尋求在中國的監(jiān)管批準和商業(yè)化，包括：由POMC雙等位基因缺陷、PCSK1雙等位基因缺陷、LEPR雙等位基因缺陷、 Bardet-Biedl綜合征或Alstr?m綜合征導致的罕見病肥胖和暴食。此外，瑯鈺還將積極推進IMCIVREE在全球的臨床開發(fā)，包括但不限于招募中國患者入組全球EMANATE試驗。
瑯鈺集團首席執(zhí)行官向宇博士表示：“中國患者迫切需要一種治療方案，來治療由阿片黑素促皮質(zhì)激素原 -黑素皮質(zhì)蛋白通路基因變異引起的罕見遺傳性肥胖患者。Rhythm公司的精準治療藥物IMCIVREE (setmelanotide)?已獲得FDA和世界其他主要權(quán)威機構(gòu)的批準，改變了罕見遺傳性肥胖疾病的治療模式。我們迫切地希望IMCIVREE能盡快惠及中國患者，解決中國患者的巨大治療需求?，樷暭瘓F在中國市場已建立罕見內(nèi)分泌/代謝疾病業(yè)務，并擁有豐富的臨床開發(fā)、注冊和商業(yè)化推進能力，此次合作將結(jié)合Rhythm在罕見遺傳性肥胖疾病方面的專長，以及瑯鈺集團在中國市場的豐富經(jīng)驗，加速IMCIVREETM在中國和全球市場的開發(fā)和商業(yè)化。我們已著手推動5個罕見遺傳性肥胖適應癥在中國的臨床開發(fā)，同時還將支持在全球范圍內(nèi)針對IMCIVREE開展的更為廣泛的臨床開發(fā)工作?！?/span>
“中國市場對Rhythm具有戰(zhàn)略意義?，樷暭瘓F是一家致力于罕見病研發(fā)和商業(yè)化的公司，能夠充分利用其在中國市場豐富的商業(yè)化經(jīng)驗和與患者社群的緊密連接，加速推動IMCIVREE在中國的臨床開發(fā)和商業(yè)化上市?！?Rhythm董事長、首席執(zhí)行官兼總裁、醫(yī)學博士David Meeker表示， “我們很高興能簽署這項協(xié)議，這大大加快了我們觸達中國患者的能力，讓更多患有罕見遺傳性肥胖疾病的患者能用上IMCIVREE?！??
部分接受IMCIVREETM（setmelanotide）治療的POMC缺陷肥胖癥患者（Rhythm提供）
“我們將用瑯鈺速度，盡早讓中國罕見遺傳性肥胖患者獲益”
關于瑯鈺集團
瑯鈺集團致力于成為中國最領先的罕見病企業(yè)，通過打造中國首個罕見病生態(tài)系統(tǒng)，為受罕見病影響的患者和家庭提供全方位且可持續(xù)的支持。瑯鈺集團由全球領先的醫(yī)療基金斯道資本、F-Prime 資本和維梧資本共同創(chuàng)辦，并于2020年7月完成8000萬美元的A輪融資。
瑯鈺集團旗下目前有兩家子公司：專注罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化的“瑯鏵醫(yī)藥”和為廣大罕見病患者和家庭提供醫(yī)療解決方案的“子昂健康”。瑯鏵醫(yī)藥是一家專注于罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化的公司，致力于通過研發(fā)和引進有效且可負擔的藥物，建立一個綜合的罕見病產(chǎn)品平臺，以支持和加速可擴展的商業(yè)化進程?，樼f醫(yī)藥現(xiàn)階段專注四大疾病領域：神經(jīng)科學、內(nèi)分泌系統(tǒng)和代謝類疾病、肝腎疾病、和兒童腫瘤。子昂健康是一家健康科技公司，致力于借助尖端科技打造中國乃至全世界最大的以患者為中心的開放式生態(tài)服務平臺。子昂健康利用互聯(lián)網(wǎng)數(shù)字化工具、大數(shù)據(jù)和人工智能技術，來提高罕見病認知、促進疾病篩查和診斷、開展全周期的疾病管理，并探索各種支付創(chuàng)新，為中國罕見病患者及家庭提供全病程、全方位和一站式的健康服務解決方案。子昂健康目前業(yè)務范圍包括：罕見病智庫、?AI賦能的患者識別、AI空中課堂、在線健康咨詢、患者賦能及創(chuàng)新支付等。
關于Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm Pharmaceuticals是一家處于商業(yè)化階段的生物制藥公司，致力于改變罕見肥胖遺傳疾病患者的治療模式。Rhythm的精準治療藥物IMCIVREETM?（setmelanotide）于2020年11月獲美國食品和藥物管理局（FDA）批準，用于POMC、PCSK1或LEPR缺陷導致罕見遺傳性肥胖的成人和6歲以上兒童患者的長期體重管理，并分別于2021年7月和?9月，獲歐洲委員會（EC）和英國藥物和保健產(chǎn)品監(jiān)管署（MHRA）批準，治療特定基因突變所致功能喪失引起的罕見遺傳性肥胖和暴食，包括確認為POMC缺陷、PCSK1缺陷或LEPR缺陷的成人和6歲及以上兒童患者。
IMCIVREETM是第一個在全球范圍內(nèi)獲得批準的治療這些罕見遺傳性肥胖疾病的藥物療法。該公司分別于2021年9月和10月提交了FDA補充新藥申請（sNDA）和歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）第二類變更申請，尋求監(jiān)管部門批準和授權(quán)IMCIVREETM用于Bardet-Biedl綜合征或Alstr?m綜合征的成人和6歲及以上兒童的肥胖管理和食欲控制。??