“每一個(gè)小群體都不該被放棄?！毙履暌潦迹饕晃缓币姴〖顾栊约∥s癥患兒在省兒童醫(yī)院接受醫(yī)保福利藥物注射的新聞刷屏了朋友圈，也加深了大家對(duì)罕見病群體的關(guān)注。據(jù)中國國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)顯示，盛世泰科仿制藥特立氟胺片近日正式在中國獲批。根據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）優(yōu)先審評(píng)公示，該藥本次獲批適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，這是我國首個(gè)獲批上市的國產(chǎn)特立氟胺。
?圖片來源：NMPA
多發(fā)性硬化（MS）是一種終身、慢性、進(jìn)展性疾病，全球有超過230萬人患多發(fā)性硬化，發(fā)病率約為0.03%，我國有超過3萬名患者。其病因源于自身免疫系統(tǒng)的病變，引起神經(jīng)髓鞘的破損和剝落，致使脊髓、大腦以及視神經(jīng)功能受到損害，患者的神經(jīng)系統(tǒng)殘疾逐漸加重，喪失自理能力、失明甚至失去生命。根據(jù)權(quán)威機(jī)構(gòu)的研究表明，多發(fā)性硬化癥無法治愈，患者要與疾病共生。因此越早治療，越能夠更好控制患者疾病活動(dòng)，同時(shí)減少不可逆的神經(jīng)損傷發(fā)生。
根據(jù)病程，MS可分為復(fù)發(fā)緩解型（RRMS）、繼發(fā)進(jìn)展型（SPMS）、原發(fā)進(jìn)展型（PPMS）和進(jìn)展復(fù)發(fā)型（PRMS）四型，其中80% RRMS可發(fā)展為SPMS。2018年5月，多發(fā)性硬化被納入中國《第一批罕見病目錄》。
盛世泰科研發(fā)的特立氟胺是一種具有抗炎作用的免疫調(diào)節(jié)劑，可抑制二氫乳清酸脫氫酶，該酶是一種參與嘧啶從頭合成的線粒體酶。研究表明，該藥治療MS的作用機(jī)制，可能與中樞神經(jīng)系統(tǒng)中活化淋巴細(xì)胞數(shù)量的減少有關(guān)。
特立氟胺原研藥（商品名：Aubagio）于2018年7月在中國獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)型MS。特立氟胺原研藥由賽諾菲開發(fā)，據(jù)賽諾菲2020年財(cái)報(bào)顯示，Aubagio上市后銷售額持續(xù)增長達(dá)20.45億歐元，兒科適應(yīng)癥的獲批有望成為Aubagio銷售額新的增長動(dòng)力。值得關(guān)注的是，2020年8月，該藥又在中國獲批用于治療臨床孤立綜合征（CIS）。
盛世泰科早在FDA批準(zhǔn)該藥之時(shí)就從減少患者病情的復(fù)發(fā)、延緩殘疾進(jìn)展的目的出發(fā)，開始立項(xiàng)研發(fā)，以期盡早讓病人用上國際最新的好藥。盛世泰科除關(guān)注罕見病藥物研發(fā)外，還致力于降糖和抗腫瘤藥物研發(fā)。
其實(shí)罕見病，并不罕見。但無藥可醫(yī)，才是罕見病患者難以言說的痛楚。隨著盛世泰科特立氟胺的上市，我們離不放棄每一個(gè)小群體的目標(biāo)又更近了一步。?