2022年1月17日，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)索元生物抗難治性抑郁癥（TRD）首創(chuàng)新藥（First-in-class）DB104（liafensine）的國(guó)際Ⅱb期臨床試驗(yàn)IND申請(qǐng)。索元生物將根據(jù)FDA的批準(zhǔn)啟動(dòng)這一國(guó)際Ⅱb期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估DB104在TRD患者中的安全性和有效性。該臨床試驗(yàn)是索元生物繼DB102淋巴瘤國(guó)際三期、腦膠質(zhì)瘤臨床三期后，開(kāi)展的第三個(gè)國(guó)際臨床試驗(yàn)，也將在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）領(lǐng)域開(kāi)展的首個(gè)生物標(biāo)志物指導(dǎo)下的臨床試驗(yàn)。
DB104 是一款全球首創(chuàng)新藥，可特異性地抑制在抑郁癥中起重要作用的5-羥色胺、去甲腎上腺素和多巴胺的再攝取。Liafensine 是最初由BMS/AMRI 開(kāi)發(fā), ?在已完成的十余個(gè)臨床試驗(yàn)中，DB104展現(xiàn)了良好的安全性，未出現(xiàn)因不良事件導(dǎo)致的停藥。索元生物于2017年獲得了Liafensine 在全球的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售權(quán)利。
索元生物首席技術(shù)官盧小雄博士表示：“相比腫瘤領(lǐng)域?qū)映霾桓F的創(chuàng)新藥，CNS領(lǐng)域藥物研發(fā)的進(jìn)展要緩慢得多。過(guò)去十年中一系列腫瘤創(chuàng)新藥的成功，很多是依托于在生物標(biāo)志物指導(dǎo)下的精準(zhǔn)醫(yī)療， 而CNS領(lǐng)域鮮有通過(guò)生物標(biāo)志物來(lái)針對(duì)性地篩選有效人群的成功案例。索元生物利用獨(dú)特的DGM生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，發(fā)現(xiàn)了全新的預(yù)測(cè)性生物標(biāo)志物DGM4（Denovo Genomic Marker 4），特異性的預(yù)測(cè)TRD患者接受DB104治療后的療效。我們非常高興能夠在生物標(biāo)志物指導(dǎo)下推進(jìn)此次國(guó)際臨床試驗(yàn)，在當(dāng)今反復(fù)試錯(cuò)的方法基礎(chǔ)上，以更加科學(xué)有效的個(gè)體化醫(yī)學(xué)方式開(kāi)發(fā)TRD新藥，并借助精準(zhǔn)醫(yī)療為CNS領(lǐng)域帶來(lái)變革?！?/span>
關(guān)于難治性抑郁癥（TRD）
抑郁癥（MDD）是一種常見(jiàn)的精神疾病，MDD患者人數(shù)在中國(guó)超過(guò)3,000萬(wàn)，在美國(guó)超過(guò)1,500萬(wàn)。目前，1/3至半數(shù)MDD患者在足量足療程接受兩種或以上不同抗抑郁藥物治療后癥狀改善十分有限，即為難治性抑郁癥（Treatment-Resistant Depression，TRD）。TRD給患者、患者家庭以及全社會(huì)帶來(lái)沉重的精神、生理和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，這一領(lǐng)域存在著嚴(yán)重未滿足的臨床需求。
DB104 是一款全球首創(chuàng)新藥，能同時(shí)抑制以下在抑郁癥中起重要作用的3 種單胺的再攝取，包括5-羥色胺、去甲腎上腺素和多巴胺。Liafensine 是最初由BMS/AMRI 開(kāi)發(fā)的全新機(jī)制的首創(chuàng)新藥（First-in-class），是一款針對(duì)三種單胺轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的的再攝取抑制劑，通過(guò)同時(shí)調(diào)節(jié)這三種單胺的協(xié)同作用來(lái)治療抑郁癥。在已完成的十余個(gè)臨床試驗(yàn)中，DB104展現(xiàn)了良好的安全性，未出現(xiàn)因不良事件導(dǎo)致的停藥。在索元生物收購(gòu)獲得Liafensine 后，通過(guò)其獨(dú)特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，發(fā)現(xiàn)了一個(gè)全新的與DB104 降低抑郁癥主要臨床指標(biāo)MADRS 評(píng)分的高度相關(guān)的生物標(biāo)志物，命名為DGM4（Denovo Genomic Marker 4）。
關(guān)于索元生物
索元生物是一家以高效的精準(zhǔn)醫(yī)療技術(shù)開(kāi)發(fā)多款面向全球市場(chǎng)的首創(chuàng)新藥（First-in-class）的生物醫(yī)藥公司。公司針對(duì)未滿足臨床需求的重大疑難病癥，如腫瘤及中樞神經(jīng)類疾病，收購(gòu)或引進(jìn)后期臨床試驗(yàn)失敗但已證明其安全性且顯示對(duì)部分患者有效的創(chuàng)新藥，并獲得該等創(chuàng)新藥的全球或全球絕大部分地區(qū)權(quán)益。通過(guò)公司獨(dú)特的生物標(biāo)志物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，尋獲到經(jīng)獨(dú)立驗(yàn)證的可預(yù)測(cè)藥效的生物標(biāo)志物，進(jìn)而重新開(kāi)展以生物標(biāo)志物為指導(dǎo)的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，最終開(kāi)發(fā)出面向全球市場(chǎng)的創(chuàng)新藥。公司的經(jīng)營(yíng)宗旨是以精準(zhǔn)醫(yī)療為核心，快速高效地研發(fā)一批擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、治療重大疾病、面向世界的首創(chuàng)新藥（First-in-class），解決全球患者未滿足的臨床需求。
針對(duì)存在嚴(yán)重未滿足臨床需求的腫瘤和CNS領(lǐng)域，索元生物目前擁有已開(kāi)發(fā)至臨床后期的八個(gè)產(chǎn)品。其中，DB102（enzastaurin）用于一線治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的國(guó)際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)（ENGINE研究）已完成全球全部患者入組，DB102用于一線治療腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）的國(guó)際多中心Ⅲ期臨床試驗(yàn)（ENGAGE研究）正在全球招募患者入組。除DB102、DB104外，索元生物近期還公布了其全新發(fā)現(xiàn)的基因治療領(lǐng)域首個(gè)預(yù)測(cè)性生物標(biāo)志物DGM7，特異性的預(yù)測(cè)復(fù)發(fā)性高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤（HGG）患者接受基因療法DB107（Toca 511/Toca FC）治療后的療效。