2022年2月11日，本草被投企業(yè)澤輝生物開發(fā)的CAStem細(xì)胞注射液（受理號CXSL2101443）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，該臨床研究適應(yīng)癥為急性呼吸窘迫綜合征。

此次IND獲批，是澤輝生物的人胚干細(xì)胞技術(shù)平臺的新的里程碑事件，由此澤輝生物已有四款多能干細(xì)胞產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，分別進(jìn)行局部給藥和系統(tǒng)給藥，標(biāo)志著澤輝生物進(jìn)入臨床驗(yàn)證的快車道。

干細(xì)胞是一種可以自我更新以及分化的細(xì)胞，具有獨(dú)特的自我復(fù)制能力和再生發(fā)育成各類組織器官的潛能，這一特性使其成為潛在用于醫(yī)學(xué)治療的重要工具。

澤輝生物是國內(nèi)領(lǐng)先的以多能干細(xì)胞藥物研發(fā)和細(xì)胞制備為主業(yè)的臨床階段生物制藥企業(yè)，也是國內(nèi)唯一使用臨床級別人胚干細(xì)胞的企業(yè)。公司在人胚干細(xì)胞（Embryonic stem cell，ESC）與誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞（induced pluripotent stem cell , iPSC）兩個領(lǐng)域均有布局，核心團(tuán)隊(duì)擁有多項(xiàng)從PSC分化成不同功能細(xì)胞的技術(shù)，包括向多巴胺神經(jīng)元細(xì)胞、胰腺細(xì)胞、以及Purkinje小腦細(xì)胞分化的技術(shù)。尤其在ESC領(lǐng)域，澤輝生物和中國科學(xué)院干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究院于2019年6月達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，開發(fā)中國自主知識產(chǎn)權(quán)的干細(xì)胞藥品。

CAStem細(xì)胞注射液，是一種由免疫和基質(zhì)調(diào)節(jié)細(xì)胞組成的注射類產(chǎn)品，其主要成分為M類細(xì)胞（類似MSCs的細(xì)胞），由臨床級人胚干細(xì)胞分化而來。2020年3月，CAStem細(xì)胞注射液啟動用于治療新冠病毒致呼吸窘迫綜合征和新冠肺炎相關(guān)肺纖維化的臨床I/II期研究。2021年9月，CAStem細(xì)胞注射液獲得批準(zhǔn)開展針對半月板損傷的臨床試驗(yàn)。

此次獲批的臨床試驗(yàn)，針對的適應(yīng)癥是急性呼吸窘迫綜合征（ARDS）。ARDS是常見的呼吸系統(tǒng)危重癥，主要臨床表現(xiàn)為呼吸困難和難治性低氧血癥。ARDS 可由肺炎、膿毒癥、創(chuàng)傷或其他事件引起，在危重護(hù)理環(huán)境中是發(fā)病和死亡的主要原因。在歐洲、美國和日本，每年約有40-50萬患者受到此病影響。目前臨床上缺乏特效治療手段或藥物，干細(xì)胞的修復(fù)治療優(yōu)勢明顯。

CAStem細(xì)胞注射液與MSCs相比，在純度、均一性、功能等方面有明顯優(yōu)勢，將進(jìn)一步推動干細(xì)胞藥物的臨床研究和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。澤輝生物在北京中關(guān)村科技園建成了2400平米的GMP生產(chǎn)基地，從設(shè)計(jì)、施工到運(yùn)行，均達(dá)到國際細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的先進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)，完全能夠滿足現(xiàn)階段為國內(nèi)患者提供安全、可靠和高質(zhì)量干細(xì)胞藥物的需求。

國際知名咨詢機(jī)構(gòu)弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）在其最新的行業(yè)研究中提到“目前已經(jīng)進(jìn)入臨床階段的治療類干細(xì)胞產(chǎn)品主要分成兩個來源，成體干細(xì)胞和多能干細(xì)胞。全球雖然已有14款干細(xì)胞產(chǎn)品在不同國家獲批上市，但其均來源于成體干細(xì)胞，成體干細(xì)胞來源的干細(xì)胞產(chǎn)品存在著批間工藝穩(wěn)定性的問題，而多能干細(xì)胞是干細(xì)胞產(chǎn)品批間工藝穩(wěn)定的唯一和最優(yōu)解決方案?！盵1]文章提到，澤輝生物是目前中國唯一獲批臨床的“多能干細(xì)胞藥企”。

[1] 《多能干細(xì)胞成藥潛能突出，開創(chuàng)干細(xì)胞藥物新紀(jì)元》，藥時代