———-CNS創(chuàng)業(yè)社/聚光燈欄目-———
該領(lǐng)域一直是巨大未被滿足的臨床需求，也是新藥研發(fā)挑戰(zhàn)最大的領(lǐng)域。由于許多神經(jīng)與精神疾病的機(jī)制復(fù)雜且尚未明確，以及血腦屏障等多種原因，大部分CNS疾病的藥物開發(fā)十分困難。目前針對精神分裂、抑郁、疼痛等的小分子藥物開發(fā)相對較為成功，而針對腦卒中、顱腦損傷急性期和早期AD的神經(jīng)保護(hù)藥物（小分子、多肽等）也很promising，但對于腦卒中等神經(jīng)損傷造成的偏癱或截癱穩(wěn)定期，以及PD、ALS等嚴(yán)重神經(jīng)退行性的患者而言，目前沒有真正有效的藥物或治療手段。
隨著多能干細(xì)胞培養(yǎng)、iPSC重編程及定向神經(jīng)誘導(dǎo)分化技術(shù)的成熟，已有的臨床前動物及一些臨床研究顯示移植相應(yīng)的功能神經(jīng)細(xì)胞或其前體細(xì)胞能夠在一定程度上替代或補(bǔ)充原有死亡的功能神經(jīng)細(xì)胞，重建連接，以及促進(jìn)周圍組織的功能，并實現(xiàn)一定的功能恢復(fù)。同時，基因治療技術(shù)也為遺傳性CNS疾病患者，包括如SMA這樣的罕見病患者帶來了新的治療手段。因此，我相信隨著技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化和臨床驗證，?5-10年內(nèi)許多CNS疾病的患者將有可能享受到可負(fù)擔(dān)的、安全、有效的創(chuàng)新性治療，也希望有更多新的技術(shù)和聯(lián)合療法出現(xiàn)。
——范靖博士
2017年1月范靖博士在杭州全職創(chuàng)立了浙江霍德生物工程有限公司，帶領(lǐng)團(tuán)隊進(jìn)行了iPSC重編程、神經(jīng)分化等自主知識產(chǎn)權(quán)及底層技術(shù)的全球布局，建立了臨床級可全球商用授權(quán)的GMP iPSC細(xì)胞株和細(xì)胞庫和多種臨床iPSC衍生細(xì)胞產(chǎn)品的CMC及臨床前開發(fā)平臺，搭建了國際化的研發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)量、臨床、管理及商務(wù)的專業(yè)團(tuán)隊，目前最快的前腦神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品針對腦卒中偏癱后遺癥管線正在準(zhǔn)備IND中美雙報，屬于同類產(chǎn)品全球最接近臨床的一款突破性細(xì)胞藥物。
霍德生物的目標(biāo)是成為國際領(lǐng)先的創(chuàng)新型細(xì)胞治療公司，從成立以來一直致力于為全球患者開發(fā)穩(wěn)定、安全、有效和可負(fù)擔(dān)的iPSC細(xì)胞治療產(chǎn)品。同時，公司一直擁有極高的團(tuán)隊穩(wěn)定性和人才培養(yǎng)體系，用行動幫助人才成長，“成為最佳雇主”也是公司的目標(biāo)之一。
公司目前擁有多條研發(fā)管線，包含神經(jīng)、眼科、腫瘤等疾病領(lǐng)域。
公司首款前腦神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品hNPC01，應(yīng)用于第一個適應(yīng)癥為缺血性腦卒中的偏癱穩(wěn)定期項目，即將進(jìn)行中美IND雙報。目前尚沒有任何針對腦卒中或顱腦損傷造成的偏癱后遺癥（中風(fēng)或腦損傷6個月以上進(jìn)入穩(wěn)定后遺癥期）的藥物，已有的神經(jīng)保護(hù)藥物或一些在研的干細(xì)胞藥物主要針對中風(fēng)急性期。公司已進(jìn)行的hNPC01臨床前動物研究表明，hNPC01細(xì)胞顱內(nèi)移植大鼠、小鼠及非人靈長類動物腦卒中模型后可觀察到大量細(xì)胞長期存活和定植、所分化的功能神經(jīng)細(xì)胞組成與大腦正常比例接近，且有電生理功能和可以跨種屬形成遠(yuǎn)端腦區(qū)的突觸連接，并且有顯著和持續(xù)的運動功能改善效果，同時在長期安全性評價中未發(fā)現(xiàn)成瘤或其他安全性問題。?
公司在2021年6月與紐福斯生物達(dá)成戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，共同開發(fā)的治療眼部疾病的人iPSC衍生視神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品，目前已初步完成工藝測試。此外，公司其他在開發(fā)的細(xì)胞產(chǎn)品在CMC開發(fā)和體外驗證階段均有不錯的進(jìn)展。
未來三年，公司將重點推進(jìn)首個神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品hNPC01的中美臨床試驗和快速審評，也將陸續(xù)推進(jìn)其他產(chǎn)品的CMC、臨床前研究、IND申報和逐步進(jìn)入臨床。此外，公司將繼續(xù)搭建中美的研發(fā)、生產(chǎn)、臨床及商務(wù)團(tuán)隊，通過部分管線的共同開發(fā)、專利授權(quán)等合作共贏的方式，逐步實現(xiàn)國際布局。
目前公司擁有員工近百人，已搭建了以15-25年以上產(chǎn)業(yè)和管理經(jīng)驗的專業(yè)人才帶領(lǐng)的從工藝開發(fā)、質(zhì)量、臨床前、注冊法規(guī)到臨床的各部門和項目管理團(tuán)隊。公司核心團(tuán)隊成員中包括7名國際知名院校海歸博士、終身教授和醫(yī)學(xué)博士（包括iPSC及定向分化領(lǐng)域、神經(jīng)疾病領(lǐng)域的資深科學(xué)家）， 3名國際知名藥企的高級管理人才，以及十余名國際知名神經(jīng)及干細(xì)胞科學(xué)家教授、創(chuàng)新藥物研發(fā)、GMP、細(xì)胞及基因治療產(chǎn)品CMC、注冊法規(guī)和臨床的內(nèi)部及外部專家團(tuán)隊。
