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中國首個(gè)生物人工肝獲批IND：微知卓宣布其血漿生物凈化柱IND申請(qǐng)獲NMPA默示許可 | 項(xiàng)目進(jìn)展
近日，上海微知卓生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“微知卓”），一家專注肝臟疾病的細(xì)胞療法與再生醫(yī)學(xué)的生物醫(yī)藥科技公司，宣布國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）已批準(zhǔn)了其自主研發(fā)、全球創(chuàng)新的生物人工肝產(chǎn)品——血漿生物凈化柱在中國用于治療乙型病毒性肝炎等引起的慢加急性肝衰竭的新藥臨床試驗(yàn)（IND）申請(qǐng)（受理號(hào)：CXSL2200373）。微知卓的血漿生物凈化柱是以細(xì)胞藥為主的藥械組合產(chǎn)品，也是生物人工肝系統(tǒng)的核心組件，這標(biāo)志著我國首個(gè)生物人工肝產(chǎn)品即將進(jìn)入國內(nèi)注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段。據(jù)悉，這也是目前國際上唯一進(jìn)入臨床階段的生物人工肝產(chǎn)品。


中國首個(gè)生物人工肝獲批IND：微知卓宣布其血漿生物凈化柱IND申請(qǐng)獲NMPA默示許可 | 項(xiàng)目進(jìn)展


我國是一個(gè)肝病大國，肝衰竭這樣的危重癥疾病嚴(yán)重影響到人民的生命健康。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國約有1.2億乙肝病毒攜帶者，每年肝衰竭的新發(fā)病例預(yù)計(jì)超過50萬，且急性期肝衰竭病人的28天死亡率高達(dá)50%。肝衰竭的發(fā)病率及死亡率不低于任何一種惡性腫瘤，然而，目前臨床上肝衰竭的治療方式非常有限，存在巨大的未滿足的臨床需求。微知卓開發(fā)的生物人工肝產(chǎn)品有望成為肝衰竭患者最有效且可及的治療方案。

2011年，中國科學(xué)院生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所的惠利健教授團(tuán)隊(duì)突破了“肝樣細(xì)胞”體外培養(yǎng)技術(shù)，以國際領(lǐng)先的直接轉(zhuǎn)分化技術(shù)，將人體自身的成纖維細(xì)胞，轉(zhuǎn)化為具備清除毒素、合成人體必需蛋白質(zhì)功能的肝樣細(xì)胞（hiHep細(xì)胞）。該研究成果先后在Nature、Cell Stem Cell等國際重量級(jí)期刊發(fā)表，同時(shí)獲得了2011年“中國科學(xué)十大進(jìn)展”的殊榮。該項(xiàng)目也獲得中科院先導(dǎo)項(xiàng)、弘光專項(xiàng)、科技部國家重大專項(xiàng)、上海市創(chuàng)新引領(lǐng)計(jì)劃的支持。這項(xiàng)技術(shù)首次成功將人成纖維細(xì)胞轉(zhuǎn)分化為肝實(shí)質(zhì)細(xì)胞，并實(shí)現(xiàn)了在體外的大規(guī)模擴(kuò)增，使得生物人工肝系統(tǒng)真正有可能用于臨床、實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化。在進(jìn)入注冊(cè)臨床研究前，已經(jīng)完成了十余例由研究者發(fā)起的臨床研究，療效顯著，患者病情明顯好轉(zhuǎn)，生存率大幅提升。

微知卓創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)潘國宇博士表示：“非常高興血漿生物凈化柱的IND獲得NMPA的許可，這也代表監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)創(chuàng)新的認(rèn)可和支持。我們的團(tuán)隊(duì)會(huì)繼續(xù)努力推進(jìn)臨床，為眾多的重癥肝病患者帶來福音?！?/span>

關(guān)于血漿生物凈化柱
血漿生物凈化柱（HepaCure Biocolumn，簡(jiǎn)稱HepaCure）由人源誘導(dǎo)肝樣細(xì)胞制品（human induced hepatocytes，簡(jiǎn)稱hiHep細(xì)胞）和細(xì)胞灌裝器兩部分組成，是生物人工肝系統(tǒng)的核心組件。本品中的主要活性成分hiHep細(xì)胞具有與人類原代肝細(xì)胞相似的基因表達(dá)譜，也獲得了肝臟的體外功能，如具有肝特異性蛋白質(zhì)分泌、藥物代謝等功能。hiHep細(xì)胞在擴(kuò)增之后依然維持了肝臟基因的表達(dá)和肝臟的體外功能。在臨床使用中，通過體外透析給藥方式，血漿生物凈化柱中的hiHep細(xì)胞與人血漿進(jìn)行物質(zhì)交換，凈化肝衰患者的血漿，起到治療作用。

關(guān)于肝衰竭
肝衰竭是多種因素引起的嚴(yán)重肝臟損害，導(dǎo)致其合成、解毒、排泄和生物轉(zhuǎn)化等功能發(fā)生嚴(yán)重障礙或失代償，出現(xiàn)以凝血功能障礙、黃疸、肝性腦病、腹水等為主要表現(xiàn)的一組臨床癥候群。在我國，引起肝衰竭的主要原因仍然是肝炎病毒（尤其是乙型肝炎病毒），這也是我國最常見的肝臟疾病死亡原因，臨床表現(xiàn)以慢加急性肝衰竭（Acute-on-chronic liver failure, ACLF）為主。藥物或肝毒性物質(zhì)（如酒精、天然毒性物質(zhì)以及合成類化學(xué)試劑等）、妊娠急性脂肪肝、自身免疫性肝病、寄生蟲感染等也可導(dǎo)致肝衰竭的發(fā)生。

關(guān)于微知卓
上海微知卓生物科技有限公司成立于2015年，公司擁有國際領(lǐng)先的細(xì)胞分化與生產(chǎn)技術(shù)，是一家專注于重癥肝臟疾病的細(xì)胞療法與再生醫(yī)學(xué)的生物醫(yī)藥公司。公司致力于研發(fā)出全球最領(lǐng)先的創(chuàng)新生物醫(yī)療技術(shù)與產(chǎn)品，為病患提供更好的臨床解決方案。