2023年4月10日，潤新生物宣布其自主研發(fā)的創(chuàng)新BRAF V600E小分子抑制劑RX208獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式納入突破性治療品種名單，用于治療BRAF V600E突變的成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和Erdheim-Chester病（ECD）。2021年5月，潤新生物與復宏漢霖簽署了獨家許可協(xié)議，授予復宏漢霖RX208的大中華區(qū)權(quán)益。復宏漢霖正在開展RX208（HLX208）在BRAF V600E突變的成人LCH和ECD中的 II 期臨床研究。

LCH與ECD均被認為屬于炎性髓系腫瘤，嚴重影響患者生存質(zhì)量，其發(fā)病率較低，已被中國國家衛(wèi)生健康委員會（衛(wèi)健委）納入《第一批罕見病目錄》。根據(jù)衛(wèi)健委發(fā)布的《罕見病診療指南2019年版》，LCH與ECD的主要特征為MAPK/ERK信號通路激活，均存在超過50%的BRAF V600E基因突變率，所以BRAF V600E是這兩種罕見病的重要治療靶點。目前，除在美國有一款BRAF抑制劑獲批用于BRAF V600突變型ECD的治療之外，全球范圍內(nèi)尚無同類靶向療法獲批用于治療BRAF V600E突變型LCH，存在尚未解決的治療需求。

BRAF蛋白是RAF家族成員之一，位于EGFR下游，為RAS-RAF-MEK-ERK信號通路中上游調(diào)節(jié)因子，在MAPK/ERK信號通路中起著舉足輕重的作用，其基因突變可傳導并激活下游MEK和ERK蛋白，從而引起腫瘤細胞生長、增殖和侵襲，其中BRAF V600E突變是最常見的BRAF突變類型。除了LCH和ECD外，BRAF突變易發(fā)生于黑色素瘤、甲狀腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌等多個癌種中。

RX208具有全新的化學母核結(jié)構(gòu)，是具備“同類最佳”潛力的BRAF V600E小分子抑制劑。臨床前研究結(jié)果表明，RX208具有單一穩(wěn)定晶型，良好的口服生物利用度及顯著的腫瘤抑制活性。早期臨床研究也展現(xiàn)出RX208具有良好的安全性、耐受性和有效性。

關(guān)于潤新生物

蘇州潤新生物科技有限公司位于蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園，是一家專業(yè)從事創(chuàng)新藥物研發(fā)的高科技公司，由在生物醫(yī)藥領(lǐng)域擁有多年豐富經(jīng)驗的歸國技術(shù)團隊創(chuàng)建。公司以自主開發(fā)的靶向藥物發(fā)現(xiàn)平臺為基礎(chǔ)，專注腫瘤領(lǐng)域進行創(chuàng)新藥物的研制，已有3個抗腫瘤創(chuàng)新藥物在中國、美國、澳大利亞等國進行臨床試驗。公司立志把有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物推向國際市場，力爭成為創(chuàng)新領(lǐng)先的生物醫(yī)藥企業(yè)。