近日，專注于全球領先的第三代體內自組裝外泌體遞送RNA核酸藥物技術的艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布完成數(shù)千萬天使+輪融資。本輪融資由知名機構越秀產業(yè)基金領投，京新藥業(yè)、鼎心資本、南京大學生物醫(yī)藥行業(yè)校友會跟投，原股東鼎暉投資繼續(xù)跟投加倉，璞灣資本擔任此輪獨家財務顧問。
據悉，本輪融資將主要用于加速公司技術平臺的產業(yè)轉化，同時推進艾碼生物今年面向亨廷頓舞蹈癥的首條自研管線的IND申報工作。
公開信息顯示，艾碼生物（ExoRNA Bio）創(chuàng)立于2022年初，正致力于開發(fā)出更多能在實際治療中惠及更多尚未滿足臨床需求的病患的產品，特別是針對中樞神經系統(tǒng)疾病等的治療藥物，打造平臺型RNA創(chuàng)新藥企業(yè)。
越秀產業(yè)基金管理合伙人、總裁盧榮表示：全球細胞與基因治療快速發(fā)展，有望成為繼小分子靶向藥、大分子生物藥以后的第三大生物醫(yī)藥支柱產業(yè)。艾碼生物致力于在中樞神經系統(tǒng)（CNS）疾病等重大臨床需求尚未滿足的疾病領域取得突破性治療技術以開發(fā)小核酸藥物。我們很高興領投艾碼生物，看好企業(yè)的技術創(chuàng)新性及產研結合優(yōu)勢，相信管理團隊多年的學術積累和豐富的產業(yè)化經驗，能夠推動全球創(chuàng)新的自組裝外泌體遞送技術完成真正的臨床落地革新，進而同步解決核酸遞送和中樞神經系統(tǒng)疾病穿越血腦屏障的遞送難題。未來越秀產業(yè)基金將踐行賦能式投資，整合產業(yè)鏈資源，推動艾碼生物與被投企業(yè)產業(yè)對接，持續(xù)打造細胞與基因治療產業(yè)投資生態(tài)。
據市場情報公司EvalutePharma和BCG預測，2024年RNA核酸治療市場規(guī)模將達到86億美元，2018-2024年CAGR約為35%。核酸藥物也有望成為繼小分子藥和抗體藥后的第三大類型藥物。
但目前核酸藥物的轉化應用卻嚴重受限于其體內遞送問題，難以有效到達作用位點?？梢哉f，遞送系統(tǒng)是核酸藥物能夠靶向發(fā)揮穩(wěn)定藥效的保障，也已經成為影響其成藥性最大的障礙。
對此，艾碼生物創(chuàng)始人張辰宇教授則巧妙地通過利用人體自身器官組織作為生物反應器，“加工”產生活性形式的siRNA，并組裝進入“生物反應器”產生的外泌體中，這樣通過內源性細胞分泌的外泌體“運輸”方式，既保護siRNA完成跨細胞和生物屏障的運輸，又具有良好的生物相容性。艾碼生物打造的第三代核酸遞送技術平臺，保障了核酸藥物遞送的安全性，實現(xiàn)了對“核酸藥物無肝外有效遞送體系”的突破。同時，該技術平臺也完全避免了外泌體作為載體在體外生產的成本高、質控難度大，極其不穩(wěn)定、易被降解、需求量不能滿足等問題。在給藥濃度極低的情況下，艾碼生物研發(fā)的藥物也能夠在體內發(fā)揮強大的作用。此外，基于公司在合成生物學工程化領域的優(yōu)勢，艾碼生物還可使得藥物攜帶多基因組件且擁有靶向性，最終通過外泌體遞送至不同的器官。
南京大學生物醫(yī)藥行業(yè)校友會代表金銀燕也表達了對艾碼生物學術科研的支持：“張教授一直是我們南大所知悉的‘科學狂人’，創(chuàng)新性的科學研究一直是張教授科研團隊所堅持的。我們特別看好張教授團隊的這一科研成果，相信一定可以成功轉化?！?
產研結合，實現(xiàn)科研到產業(yè)高速轉化
張辰宇教授表示：“如果沒有專業(yè)的產業(yè)化團隊配合，那么再前沿優(yōu)秀的技術都有可能永遠駐足于實驗室階段。我很感謝孟夏博士和我一起搭檔推動第三代體內自組裝外泌體遞送技術從實驗室科研到臨床應用的轉化，早日造福更多患者，實現(xiàn)這項創(chuàng)新技術最純粹的意義。”
據了解，艾碼生物CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人孟夏博士，在跨國生物技術企業(yè)積累了二十多年的工作經驗，曾領導團隊完成3個病毒載體類的一類創(chuàng)新藥的研發(fā)，并獲批進入臨床?？梢哉f，正是兼具國際視野和新藥開發(fā)經驗的孟夏博士，加速了張辰宇教授研究成果轉化。
在孟夏博士的帶領下，艾碼生物在正式運營的一年時間內，從零開始迅速組建擁有豐富產業(yè)化經驗的產業(yè)團隊，并開始與南京大學科研進行互補結合。在2022年國家生物藥技術創(chuàng)新中心發(fā)布的核酸藥物“揭榜掛帥”技術攻關項目中，艾碼生物孟夏博士負責的“靶向中樞神經系統(tǒng)的核酸藥物外泌體遞送技術平臺”項目成功入選了其中的“重點項目”。也是在這短短一年的時間內，依靠產研結合的高執(zhí)行力團隊，艾碼生物針對亨廷頓舞蹈癥管線完成了大量動物藥效實驗與毒理實驗，并同步在FDA開啟了孤兒藥資格認定（ODD）申報工作。
艾碼生物高效的執(zhí)行團隊，也令參與本輪融資的鼎心資本合伙人鄧寧感到驚訝，他表示：“我們非常驚訝于在孟夏博士帶領下團隊的執(zhí)行力，早期項目團隊中罕有這樣清晰的目標規(guī)劃及強有力的執(zhí)行力，這也讓我們對于項目更有了投資信心。在資本寒冬，疫情因素的雙重重壓下艾碼生物可以破釜沉舟，一步一步踏實地按照預期推進管線項目讓我們看到了團隊的韌性。我們鼎心資本也堅信在這樣產研結合的力量推動下，艾碼生物一定可以研發(fā)出造?；颊叩乃幬铮o患者帶來希望?！?/span>
原股東鼎暉投資創(chuàng)新與成長高級合伙人柳丹博士也同時表示：“艾碼生物在過去一年中取得的進展和結果給了我們股東很大的信心和暖意。該先進技術在行業(yè)和監(jiān)管評定中取得的認可和肯定，和團隊在疫情下保障管線的高效快速推進，可能很快將在包括亨廷頓舞蹈癥在內的多個神經系統(tǒng)疾病中帶來突破性結果，我們對這一平臺的延展和可復制性抱有很大期待，我們投資人愿意支持真正中國原創(chuàng)領先技術的臨床轉化，并助力艾碼生物早日造福未來更多的全球患者?！?/span>
艾碼生物首條研發(fā)管線所面對的亨廷頓舞蹈癥，就是一種罕見的常染色體顯性遺傳性疾病?；加性摬“Y的患者往往會出現(xiàn)神經功能障礙，運動、認知和精神異常，現(xiàn)有藥物及手術治療僅能緩解部分癥狀，無法實現(xiàn)徹底治愈。突變的亨廷頓蛋白（mHTT）在細胞內異常聚集形成大分子團，并導致神經細胞死亡是亨廷頓舞蹈癥的致病機制。因而，降低mHTT蛋白也是該病癥治療的根本策略。
孟夏博士表示：“從前期的動物實驗結果來看，艾碼的技術平臺有望突破中樞神經疾病治療的難題。我們也同步開啟了亨廷頓舞蹈癥管線在美國FDA的孤兒藥認證工作，相信這一技術可以走向全球市場，得到全球市場的認可，未來，艾碼生物將利用獨有的第三代體內自組裝外泌體遞送系統(tǒng)繼續(xù)聚焦中樞神經系統(tǒng)疾病等領域尚未滿足的臨床需求，打造全球領先的平臺型RNA創(chuàng)新藥企業(yè)，實現(xiàn)技術創(chuàng)新服務于患者和社會的理想。”
關于越秀產業(yè)基金
廣州越秀產業(yè)投資基金管理股份有限公司成立于2011年，是越秀資本旗下的投資管理平臺，截至目前累計基金管理規(guī)模超千億元。經過多年市場化、專業(yè)化的發(fā)展，公司形成了一核（母基金投資）兩翼（股權投資、夾層投資）的業(yè)務布局，成長為粵港澳大灣區(qū)領先的產業(yè)資本運營商。在生物醫(yī)藥領域，公司以深度研究驅動投資，不斷整合生物醫(yī)藥產業(yè)資源，賦能被投企業(yè)，助力打造良好的生物醫(yī)藥產業(yè)生態(tài)圈。目前累計投資生物醫(yī)藥企業(yè)超50家，在細胞與基因治療領域，已投優(yōu)質項目包括：圣諾醫(yī)藥（2257.HK）、嘉晨西海、艾碼生物、瑞風生物等。
關于京新藥業(yè)
浙江京新藥業(yè)股份有限公司（證券代碼：002020）成立于1990年，是一家集研發(fā)、生產、銷售于一體的醫(yī)藥上市公司。公司遵循“做強藥品主業(yè)，發(fā)展醫(yī)療器械”的經營方針，堅持“務實、創(chuàng)新、包容、共贏”的企業(yè)核心價值觀，以“精心守護健康”為使命，致力于成為中國精神神經、心腦血管領域的領先者。
關于鼎心資本
鼎心資本于2014年成立，核心團隊成員擁有深厚金融與產業(yè)的復合背景，以投資推動社會進步為企業(yè)使命，聚焦醫(yī)療和硬科技方向的早期、專業(yè)化投資，主導參與了近40個優(yōu)質項目的早期投資，分別躋身“中國最佳早期創(chuàng)業(yè)投資機構”、“醫(yī)療健康最佳投資機構”、“中國半導體與集成電路領域最佳早期投資機構”等行業(yè)重要榜單。鼎心資本當前累計管理規(guī)模已超過100億元，出資人涵蓋政府引導基金、保險公司、上市公司及其股東、大型企業(yè)集團、市場化母基金等機構投資人，2021、2022已連續(xù)兩年進入保險資金投資的股權基金管理人年度最高的A類評價名單。