瑯鈺集團(tuán)近日宣布，鏵可思?（鹽酸替洛利生片）列入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》，填補(bǔ)了我國發(fā)作性睡病的醫(yī)?？瞻住?/span>
發(fā)作性睡病(Narcolepsy)是全球公認(rèn)的罕見病，已于2023年9月被納入我國《第二批罕見病目錄》。
發(fā)作性睡病是一種罕見的睡眠/覺醒障礙疾病，通常被認(rèn)為是終身性疾病，多于兒童期（8~10歲）起病，臨床上以日間過度嗜睡(excessive daytime sleepiness，EDS)、猝倒(cataplexy)、入睡前幻覺、睡眠癱瘓和夜間睡眠紊亂為主要核心癥狀。
發(fā)作性睡病嚴(yán)重影響患者的學(xué)習(xí)/工作能力和身心健康，患者隨時面臨過度嗜睡和猝倒帶來的生命威脅?；颊甙l(fā)生交通等意外傷害的入院風(fēng)險是健康人群的6.7倍，43%的成人患者僅接受過高中及以下教育，就業(yè)率較無患病人群降低30%。
鏵可思?（鹽酸替洛利生片）
替洛利生是全球首個成藥的選擇性組胺H3受體反向激動劑，在歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)分別獲得了孤兒藥認(rèn)定，并且被美國FDA認(rèn)定為突破性治療藥物。2023年6月30日，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)正式批準(zhǔn)鹽酸替洛利生片(鏵可思?)用于治療發(fā)作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日間過度嗜睡(EDS)或猝倒。
針對發(fā)作性睡病，替洛利生是首個也是唯一在我國獲批的治療藥物，是全球范圍內(nèi)唯一的非精神管控藥物，也是唯一同時被美國、歐洲和中國指南推薦的可單藥使用改善多個核心癥狀的一線治療藥物。
替洛利生已在多項研究中顯示出顯著的療效和可靠的安全性。在海外開展的多個關(guān)鍵臨床研究表明，替洛利生能顯著改善患者的日間過度嗜睡（-33% vs. -17%），并顯著降低每周猝倒發(fā)作率（-64% vs.-7%），ESS評分改善的機(jī)會是安慰劑組的9倍。2021-2022年在中國開展的博鰲特許用藥真實世界研究表明，替洛利生在改善患者的日間過度嗜睡（-33%）和降低每日猝倒發(fā)作次數(shù)（-51%）上的表現(xiàn)，與海外研究結(jié)果相一致。
替洛利生是發(fā)作性睡病全球市場唯一的非精神管控藥物，停藥后無戒斷綜合征風(fēng)險，沒有任何信號提示藥物成癮或濫用可能，說明書中報告的多數(shù) ADR 發(fā)生率小于2%。全球上市七年來，替洛利生累積了>3,000例臨床試驗受試者和上市后>36,000患者年的安全性數(shù)據(jù)，和最長至5年的隨訪數(shù)據(jù)，都證實了其良好的耐受性和長期安全性。各國家或地區(qū)藥監(jiān)部門至今未發(fā)布任何安全性警告、黑框警告、撤市信息。我國博鰲特許用藥真實世界研究項目也表明，所有30例治療患者未發(fā)生嚴(yán)重不良事件，報道的AE事件均為輕至中度，與海外已知的安全性特征相一致。替洛利生無需麻精處方特殊管理，降低患者隨訪成本和醫(yī)療系統(tǒng)管理成本的同時，有助于減輕國家禁毒工作負(fù)擔(dān)。
替洛利生已獲國內(nèi)外權(quán)威指南一致推薦，可單藥一線治療發(fā)作性睡病的多個核心癥狀，無需聯(lián)用其它藥物。《中國發(fā)作性睡病診斷與治療指南（2022版）》推薦替洛利生為首選藥物，針對多個核心癥狀，都給予其最高推薦和證據(jù)級別。此外，美國指南也給予替洛利生“強(qiáng)推薦”，歐洲指南及專家共識也明確推薦替洛利生用于單藥一線治療。
專家寄語
暴敏冬：發(fā)作性睡病患者組織“覺主家”負(fù)責(zé)人
過去半年，對發(fā)作性睡病病友來說，可謂好消息不斷！6月，首個治療藥物替洛利生獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市。9月，發(fā)作性睡病被納入國家衛(wèi)健委等六部委聯(lián)合發(fā)布的《第二批罕見病目錄》。12月，替洛利生被納入國家醫(yī)保局發(fā)布的新版醫(yī)保藥品目錄，實現(xiàn)了發(fā)作性睡病醫(yī)保零的突破！非常感謝國家各大部委對發(fā)作性睡病這樣的罕見病的關(guān)注和支持！接下來，期待醫(yī)保能快速落地，讓更多病友獲得規(guī)范的藥物治療，并獲得切實的報銷支持。
韓芳 教授：亞洲睡眠協(xié)會主席、世界睡眠協(xié)會秘書長、北京大學(xué)人民醫(yī)院睡眠醫(yī)學(xué)科
發(fā)作性睡病是一種高發(fā)于學(xué)齡期的罕見睡眠疾病，日間過度嗜睡、猝倒等臨床癥狀嚴(yán)重影響患者的學(xué)習(xí)、生活和社會功能，導(dǎo)致患者無法接受正常的教育、就業(yè)困難、收入降低等。替洛利生是國內(nèi)首個獲批的發(fā)作性睡病治療藥物，納入國家醫(yī)保目錄后，將讓更多醫(yī)生有可及的治療方案，并且推動更多患者盡早獲得診斷和規(guī)范治療，幫助患者回歸社會。
趙忠新 教授：中國康復(fù)醫(yī)學(xué)會睡眠康復(fù)專委會名譽(yù)主任委員、海軍軍醫(yī)大學(xué)上海長征醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科
發(fā)作性睡病患者目前還無法治愈，需要長期治療來控制疾病對學(xué)習(xí)、工作和生活的嚴(yán)重影響。替洛利生是中國和歐美發(fā)作性睡病指南推薦的一線用藥，也是唯一的非精神管控藥物，此次被納入新版國家醫(yī)保目錄，體現(xiàn)了國家醫(yī)保局越來越重視罕見病用藥保障，也是發(fā)作性睡病患者的福音，將大大降低患者的用藥負(fù)擔(dān)，改變目前“超說明書用藥”和“紅處方”配藥難、治療依從性差的困局。
詹淑琴 教授：中國睡眠研究會副理事長、睡眠障礙專業(yè)委員會主任委員、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師
從2021年5月，替洛利生在海南博鰲樂城的先行先用，2023年6月30日替洛利生被國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市，2023年9月20日發(fā)作性睡病被納入第二批罕見病目錄，再到2023年12月13日被國家醫(yī)保局納入新版醫(yī)保目錄，我們看到國家和各級政府對罕見病、對發(fā)作性睡病越來越關(guān)注和重視，每一個里程碑式的事件都將使中國發(fā)作性睡病的診治進(jìn)入全新的階段，也給患者及家庭帶來福音。
向宇 博士：瑯鈺集團(tuán)董事、首席執(zhí)行官
鏵可思?在上市當(dāng)年就進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，體現(xiàn)了我國政府對罕見病群體的高度重視，和以價值為導(dǎo)向的醫(yī)保支付理念?，樷曇矊⒉贿z余力地參與到我國發(fā)作性睡病的診療和保障生態(tài)建設(shè)，讓更多患者從創(chuàng)新治療中獲益！