2024年01月25日，中國(guó)蘇州——致力于利用組合技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)全球新一代抗腫瘤小分子藥物的研發(fā)企業(yè)，勤浩醫(yī)藥今日宣布，其1類(lèi)新藥KIF18A抑制劑GH2616臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已通過(guò)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）審評(píng)。GH2616是勤浩醫(yī)藥第三個(gè)獲批在美國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的創(chuàng)新藥物。
?GH2616具有極高的活性和選擇性，單藥在多個(gè)腫瘤模型中顯示出顯著的抗腫瘤效果。該分子成藥性良好，口服生物利用度高，顯示出較長(zhǎng)的半衰期等針對(duì)該靶點(diǎn)更有利的PK性質(zhì)；GH2616透腦性良好，具備治療腦部腫瘤及腫瘤腦轉(zhuǎn)移的潛力。目前，全球范圍僅有兩款KIF18A抑制劑進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段，勤浩醫(yī)藥獲批臨床申請(qǐng)，標(biāo)志著該項(xiàng)目的研發(fā)進(jìn)度步入全球第一梯隊(duì)。
勤浩醫(yī)藥創(chuàng)始人及CEO王奎鋒博士表示：?“GH2616作為勤浩醫(yī)藥2.0管線(xiàn)的重要里程碑，率先步入臨床試驗(yàn)階段。與先前專(zhuān)注于Ras-MAPK信號(hào)通路的1.0管線(xiàn)有所不同，勤浩醫(yī)藥2.0管線(xiàn)的研究重心在于合成致死策略。當(dāng)前，針對(duì)致癌驅(qū)動(dòng)基因突變的藥物研發(fā)已取得顯著成就，然而，針對(duì)抑癌基因功能缺失突變的藥物研發(fā)仍面臨巨大挑戰(zhàn)，這部分患者的比例遠(yuǎn)超已有藥物治療的驅(qū)動(dòng)基因突變患者。為此，勤浩醫(yī)藥通過(guò)合成致死的策略，積極開(kāi)發(fā)新型抗腫瘤藥物，為這部分患者提供更多的治療選擇。”
勤浩醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官汪海丹博士表示：?“KIF18A抑制劑目前全球僅有兩款產(chǎn)品進(jìn)入臨床階段，臨床前研究表明GH2616有著良好的抗腫瘤活性、耐受性良好、口服生物利用度高，代謝穩(wěn)定，同時(shí)具有良好的安全性，安全窗口大。我們期待GH2616在人體能夠重現(xiàn)這些結(jié)果，并能為試驗(yàn)患者帶來(lái)臨床獲益。該產(chǎn)品中國(guó)研究已通過(guò)倫理審查，勤浩團(tuán)隊(duì)將進(jìn)一步與國(guó)際專(zhuān)家團(tuán)隊(duì)緊密合作，為中國(guó)之外的晚期腫瘤患者提供更多治療機(jī)會(huì)。同時(shí)我們也在努力將勤浩醫(yī)藥2.0管線(xiàn)的其他創(chuàng)新靶點(diǎn)成果盡快推入臨床階段，為晚期惡性腫瘤患者帶來(lái)希望?！?
GH2616靶向在細(xì)胞分裂過(guò)程中調(diào)控染色體定位及紡錘體長(zhǎng)度的蛋白KIF18A，與染色體不穩(wěn)定（Chromosome instability，CIN）及基因組倍增（Whole genome doubling，WGD+，）構(gòu)成協(xié)同/合成致死。人體絕大多數(shù)細(xì)胞是二倍體，分裂中可能發(fā)生導(dǎo)致WGD的錯(cuò)誤，從而使天然二倍體細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)橐环N不穩(wěn)定的四倍體狀態(tài)。WGD是人類(lèi)癌癥中的一個(gè)周期性事件，它會(huì)促進(jìn)非整倍體的形成和CIN進(jìn)而促進(jìn)腫瘤發(fā)生。在細(xì)胞分裂過(guò)程中，KIF18A在有絲分裂紡錘體組裝和染色體排列的調(diào)節(jié)中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，WGD細(xì)胞中KIF18A的缺失會(huì)延長(zhǎng)有絲分裂時(shí)間或激活紡錘體檢查點(diǎn)，將有絲分裂阻滯在G2/M期，從而達(dá)到抑制腫瘤效果。GH2616是靶向KIF18A的一種強(qiáng)效選擇性抑制劑，具有與作用于其他細(xì)胞周期和抗有絲分裂藥物靶點(diǎn)不同且優(yōu)越的抗癌特性，對(duì)TP53突變和WGD+或CIN特征的腫瘤具有顯著的抑制作用。
勤浩醫(yī)藥是一家專(zhuān)注于全球領(lǐng)先的小分子抗腫瘤新藥開(kāi)發(fā)的生物科技公司，公司管理層擁有多年企業(yè)管理、新藥研發(fā)、臨床醫(yī)學(xué)研究經(jīng)驗(yàn)，致力于突破“難以成藥”靶點(diǎn)，聚焦原始創(chuàng)新。勤浩著力打造獨(dú)具特色的創(chuàng)新藥物研發(fā)體系，建立了基于結(jié)構(gòu)生物學(xué)的構(gòu)效關(guān)系研究平臺(tái)，基于靶點(diǎn)研究的早期藥物篩選平臺(tái)以及涵蓋藥效、代謝和安全性研究的臨床前評(píng)價(jià)平臺(tái)，形成了以靶向抗腫瘤品種為核心的產(chǎn)品管線(xiàn)。得益于自身完整的創(chuàng)新藥物研發(fā)戰(zhàn)略規(guī)劃及實(shí)施能力，勤浩醫(yī)藥與國(guó)際生物創(chuàng)新藥企滬亞生物國(guó)際成功簽署SHP2抑制劑GH21的海外權(quán)益轉(zhuǎn)讓?zhuān)屩袊?guó)的創(chuàng)新藥物擁抱全球市場(chǎng)。