近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡稱“士澤生物”）與上海市東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院）（以下簡稱“東方醫(yī)院”）“臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥）的臨床研究”項(xiàng)目啟動會在上海市東方醫(yī)院本部會議室正式召開。臨床研究合作項(xiàng)目承辦方上海市東方醫(yī)院名譽(yù)院長、俄羅斯工程院院士、上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院院長劉中民教授及團(tuán)隊(duì)代表，合作方士澤生物創(chuàng)始人李翔博士及團(tuán)隊(duì)代表共同出席本次啟動會。2024年1月30日，臨床項(xiàng)目正式啟動招募。

此前，士澤生物自主研發(fā)的臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞藥治療漸凍癥已獲美國FDA認(rèn)證并授予全球首發(fā)孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD；FIC）資格，享有獲批上市后7年市場獨(dú)占權(quán)、加速審批及減免部分臨床試驗(yàn)等資質(zhì)：

為士澤生物全球首發(fā)創(chuàng)新管線，是中國首個自研和國產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格，也是迄今為止全球首個用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細(xì)胞藥（推薦閱讀：【全球首發(fā)】士澤生物國產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲FDA認(rèn)證授予孤兒藥資格！?）。

圖 |?士澤生物與上海市東方醫(yī)院臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥的臨床研究啟動會正式召開

本次臨床研究合作項(xiàng)目由士澤生物與上海市東方醫(yī)院共同發(fā)起，雙方將結(jié)合各自的優(yōu)勢資源互補(bǔ)協(xié)作，充分保障合作項(xiàng)目的開展：本臨床研究合作項(xiàng)目將充分依托上海市東方醫(yī)院在干細(xì)胞臨床研究的常年經(jīng)驗(yàn)和優(yōu)勢臨床資源，及士澤生物已建立的針對漸凍癥開發(fā)的全流程的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞的工藝及質(zhì)量控制體系，士澤生物已完成相關(guān)臨床前研究驗(yàn)證成藥性，顯示細(xì)胞移植治療安全有效。士澤生物已建設(shè)完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本臨床研究項(xiàng)目開展所需的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。

“漸凍癥”（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）是一種運(yùn)動神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運(yùn)動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運(yùn)動神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。

圖 |?上海市東方醫(yī)院劉中民教授及士澤生物創(chuàng)始人李翔出席臨床啟動會

士澤生物創(chuàng)始人李翔博士（臨床研究項(xiàng)目合作方總負(fù)責(zé)人）表示：“士澤生物自創(chuàng)立之初，就持續(xù)耕耘iPS衍生細(xì)胞藥治療帕金森病及漸凍癥等具有明確的未被滿足的臨床需求的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，士澤生物建立了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，能夠?yàn)榭沙掷m(xù)輸出自研創(chuàng)新管線提供關(guān)鍵保障：基于士澤生物已開發(fā)的針對漸凍癥的iPS衍生細(xì)胞藥（中國首個自研和國產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格），士澤生物首先與國內(nèi)頭部醫(yī)院合作并且已正式啟動的針對散發(fā)型漸凍癥患者的本臨床研究、及針對特定突變型的基因修正自體iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥的前沿科學(xué)臨床研究（推薦閱讀：士澤生物-北醫(yī)三院基因修正自體iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥臨床啟動會召開）有望為全球漸凍癥患者探索研究和臨床驗(yàn)證來自士澤生物的全新治療策略及方案，為全球漸凍癥患者帶來新的曙光和希望！

士澤生物團(tuán)隊(duì)全職All In，以事實(shí)為證，行勝于言，將持續(xù)不懈進(jìn)取、持續(xù)結(jié)果為證！國“士”無雙的干細(xì)胞創(chuàng)新藥物，福“澤”千萬受苦難的病患家庭！

上海市東方醫(yī)院劉中民教授（臨床研究項(xiàng)目總負(fù)責(zé)人）在臨床啟動會中表示：“目前全球匱乏能夠有效延緩ALS病情進(jìn)展、延長患者生命的藥物，本次與士澤生物強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合的合作臨床研究將推進(jìn)前沿技術(shù)創(chuàng)新和干細(xì)胞新藥的臨床轉(zhuǎn)化，一起力爭為中國及全球漸凍癥患者做出更大貢獻(xiàn)?！?/span>

知名漸凍癥患者及抗?fàn)幷?/span>蔡磊表示："士澤生物是中國甚至全球少有的持續(xù)付出和投入開發(fā)iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥的創(chuàng)新藥企！可喜士澤生物全球首發(fā)漸凍癥孤兒藥已進(jìn)展至啟動臨床，我及團(tuán)隊(duì)和士澤生物在破冰抗凍道路上一直同行！"

圖 |?上海市東方醫(yī)院吳景文主任、賈文文主任、何斌主任等出席臨床啟動會并作發(fā)言

圖 |?士澤生物與上海市東方醫(yī)院iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥臨床研究啟動會代表合影

士澤生物創(chuàng)始人李翔博士專注iPS衍生細(xì)胞創(chuàng)新藥的科學(xué)研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化十五年，士澤生物長期專注于開發(fā)臨床級iPS衍生細(xì)胞藥治療帕金森病等尚無實(shí)質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾?。?/span>士澤生物組建了具有國際競爭力及產(chǎn)業(yè)界背景的全職團(tuán)隊(duì)，士澤生物核心團(tuán)隊(duì)成員來自北京大學(xué)、清華大學(xué)、復(fù)旦大學(xué)、上海交通大學(xué)、同濟(jì)大學(xué)、中國科學(xué)院及美國威斯康星大學(xué)、霍普金斯大學(xué)等海內(nèi)外著名高?；蚣?xì)胞治療業(yè)界知名公司，團(tuán)隊(duì)擁有國際及產(chǎn)業(yè)界最前沿的干細(xì)胞治療技術(shù)和轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)。

士澤生物已運(yùn)營>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級GMP基地及質(zhì)控中心，iPS衍生細(xì)胞藥的主要研發(fā)管線已完成核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種臨床級iPS衍生亞型特化神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品的正式試生產(chǎn)。

士澤生物臨床級iPS衍生多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的首發(fā)管線：已建立全流程的臨床級iPS衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞的工藝及質(zhì)量控制體系，誘導(dǎo)制備的高純度亞型特化多巴胺能神經(jīng)前體神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)達(dá)國際領(lǐng)先水平，并已在臨床前帕金森病小動物模型及中重度帕金森病非人靈長類模型上進(jìn)行了評估和驗(yàn)證，成藥性優(yōu)異，證實(shí)細(xì)胞移植治療安全有效。

2023年，士澤生物從數(shù)百家醫(yī)藥企業(yè)中脫穎而出，正式入選成為Roche Accelerator在中國的十五家合作成員企業(yè)之一。士澤生物正在羅氏體系提供的全球?qū)I(yè)顧問團(tuán)隊(duì)及配套科學(xué)資源的合作支持下，加速推動士澤生物 iPS 衍生細(xì)胞治療帕金森病新藥管線的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，并入選國家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心細(xì)胞療法“重點(diǎn)攻關(guān)項(xiàng)目”。

2024年1月，士澤生物正式由國家衛(wèi)生健康委員會與國家藥品監(jiān)督管理局（ 簡稱兩委）批準(zhǔn)開展iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療中重度帕金森病的臨床研究，是我國首個經(jīng)國家兩委局正式批準(zhǔn)的iPS衍生細(xì)胞治療帕金森病的國家級臨床研究，也是我國迄今為止唯一一個正式獲批的iPS衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級干細(xì)胞備案臨床研究項(xiàng)目。

士澤生物建立了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，能夠?yàn)榭沙掷m(xù)輸出自研創(chuàng)新管線提供關(guān)鍵保障：2023年，士澤生物自研的全球首發(fā)研發(fā)管線臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥，獲得美國FDA認(rèn)證授予孤兒藥資格并享有獲批上市后7年市場獨(dú)占權(quán)等，為中國首個自研和國產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格。

基于士澤生物已開發(fā)的針對漸凍癥的全球首發(fā)iPS衍生細(xì)胞孤兒藥，士澤生物首先與國內(nèi)頭部醫(yī)院合作并且已正式啟動針對散發(fā)型漸凍癥患者的臨床研究、及針對特定突變型的基因修正自體iPS衍生細(xì)胞治療漸凍癥的前沿臨床研究。

自李翔博士全職創(chuàng)立士澤生物以來，已完成由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國等著名風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)領(lǐng)投的多輪數(shù)億元融資。2022至2023年，在新冠及醫(yī)藥領(lǐng)域整體寒冬的大環(huán)境下，李翔博士帶領(lǐng)士澤生物完成了由啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、金圓展鴻、中新資本共同領(lǐng)投，元禾控股、北京大學(xué)科技成果轉(zhuǎn)化基金、鈞山資本、阿里健康和華泰紫金等新股東聯(lián)合投資的逾兩億元A輪融資及A+輪追加融資。