中國上海和美國馬薩諸塞州列克星敦?-??紐歐申醫(yī)藥（“公司”）是一家臨床階段的國際化生物技術(shù)公司，采用小分子發(fā)現(xiàn)和AAV基因治療雙平臺(tái)，開發(fā)針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新療法。公司近日宣布，其用于治療精神分裂癥等新型選擇性毒蕈堿型乙酰膽堿M4受體正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑 (M4 PAM) NS-136于澳大利亞正式啟動(dòng)I期臨床試驗(yàn)，并已完成首例受試者給藥。

對(duì)M4受體進(jìn)行正向調(diào)節(jié)是治療精神分裂癥的新作用機(jī)制, 尤其是對(duì)陰性癥狀和認(rèn)知功能損傷的改善被認(rèn)為是精神分裂癥治療跨時(shí)代的進(jìn)步，受到廣泛的關(guān)注。此外，該靶點(diǎn)還顯示在治療阿茲海默病或帕金森氏病伴隨的精神癥狀有很大的潛力。公司自有的小分子藥物研發(fā)平臺(tái)上研發(fā)出的新型高選擇性M4 PAM NS-136在臨床前各項(xiàng)研究中表現(xiàn)出良好的體外活性，在疾病動(dòng)物模型上對(duì)陽性癥狀和陰性癥狀都展現(xiàn)出良好的治療效果，成藥性也具有差異化優(yōu)勢(shì)，很有希望成為同類最優(yōu) (best-in-class) 藥物。

NS-136的I期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，旨在評(píng)估此候選藥物在健康受試者中的安全性和耐受性，支持后續(xù)在精神分裂癥等病人上的進(jìn)一步臨床研究。在澳大利亞開展這項(xiàng)健康人臨床試驗(yàn)的同時(shí)，公司也已經(jīng)向中國國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 提交了IND申請(qǐng)。

NS-136的I期臨床試驗(yàn)啟動(dòng)是公司的重要里程碑，標(biāo)志著公司核心研發(fā)項(xiàng)目已進(jìn)入實(shí)質(zhì)性臨床開發(fā)階段。公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官申華瓊博士說道：“M4 PAM NS-136是我們具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的全球領(lǐng)先的治療精神病以及多種有認(rèn)知或情緒障礙的疾病的候選藥。澳洲臨床試驗(yàn)的快速啟動(dòng)和推進(jìn)是公司藥物研發(fā)實(shí)力和臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)的體現(xiàn)。我們將依靠創(chuàng)新的臨床開發(fā)策略，加速NS-136的全球開發(fā)進(jìn)度，早日使病人受惠?！?/span>

精神分裂癥是一種嚴(yán)重的精神障礙?，F(xiàn)有藥物對(duì)幻覺、妄想等陽性癥狀有較好療效，但還沒有有效的藥物能治療陰性癥狀及保護(hù)認(rèn)知功能，比如社交障礙、情感淡漠以及認(rèn)知功能損傷等。同時(shí)，現(xiàn)有藥物所具有的明顯副作用大幅度限制了它們的臨床應(yīng)用。