近日，中美瑞康宣布公司自主開發(fā)的首款針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的小核酸藥物RAG-17獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗許可。
RAG-17用于治療超氧化物歧化酶1（SOD1）基因致病的肌萎縮性側(cè)索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）。這項開放研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的I期臨床研究，目的是評估RAG-17在攜帶SOD1突變的ALS患者中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。
中美瑞康創(chuàng)始人/CEO李龍承博士表示：“RAG-17是全球少有的高效遞送到中樞神經(jīng)系統(tǒng)的小核酸藥，我們很高興公司在國內(nèi)的首個IND申報能夠獲得CDE的臨床試驗許可，這對于我們具有里程碑意義。我們非常期待RAG-17能夠早日在ALS患者中獲得安全性與有效性的驗證。我們相信與現(xiàn)有治療方法比較，RAG-17有可能為 SOD1 基因突變的 ALS患者帶來更好的治療效果。”
著名ALS（漸凍癥）抗爭者蔡磊先生表示：“?RAG-17創(chuàng)新療法的初步藥效令人鼓舞，我對這款藥物的潛力充滿信心。相信這款藥物可以為ALS患者帶來顯著的治療效果和希望。”
RAG-17于2023年3月獲得美國FDA的孤兒藥（Orphan Drug Designation, ODD）認定，隨后也獲得了FDA臨床試驗許可。此外，RAG-17正在開展一項研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）（NCT05903690），已招募和治療6例受試者，初步結(jié)果顯示出積極的療效和良好的安全性。
RAG-17是一款以SOD1為靶基因的雙鏈小干擾RNA（siRNA），通過降低SOD1蛋白表達來治療SOD1突變所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主開發(fā)的擁有獨立知識產(chǎn)權(quán)的SCAD?（智能化學輔助遞送）遞送平臺，以實現(xiàn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的高效遞送。臨床前藥效研究表明，RAG-17的治療能夠極其顯著地延緩疾病發(fā)病時間、延長動物的生存時間和改善其運動功能。
ALS是一種以上、下運動神經(jīng)元損害為突出表現(xiàn)的慢性進行性神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，主要表現(xiàn)為肌無力、肌肉萎縮、延髓麻痹及錐體束征。ALS是一種無法治愈的疾病，患者發(fā)病后生存期通常為3-5年。ALS可分為散發(fā)性與家族性。家族性可由多種基因的突變引起，SOD1是常見的基因之一。在中國SOD1更是導致ALS的最常見的突變基因，約20%的家族性ALS和5%的散發(fā)性ALS為SOD1基因突變所致。
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權(quán)的SCAD?、LiCO?等多個具有國際領先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應癥涵蓋神經(jīng)退行性與神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領域中無法成藥的靶點、無法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。詳情請訪問官網(wǎng)www.ractigen.com。