2024年6月21日，合肥星眸生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“星眸生物”）基因治療藥物XMVA09注射液順利完成Ⅰ期臨床試驗(yàn)首例患者給藥。
濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）是50歲以上人群中不可逆視力損傷的主要原因，全球約有2億人受此影響。XMVA09注射液是全球唯一兼具雙抗靶點(diǎn)和玻璃體腔內(nèi)注射的基因治療藥物。該產(chǎn)品采用AAV基因載體，攜帶VEGF-A和Ang-2雙特異性抗體基因，通過(guò)玻璃體腔注射直接作用于視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）細(xì)胞，表達(dá)治療性蛋白，從而實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)效治療wAMD的目標(biāo)。
此前在中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院開(kāi)展的IIT研究中，入組的6名wAMD受試者在未接受抗VEGF前瞻性負(fù)荷治療的情況下，均表現(xiàn)出極好的治療效果。其中，觀察期最長(zhǎng)的第一例患者在用藥后進(jìn)行了15個(gè)月的臨床隨訪，BCVA（最佳矯正視力）顯著增加。IIT階段性結(jié)果表明，XMVA09注射液的安全性可靠，耐受性良好，并初步達(dá)到了考察療效的研究預(yù)期。
星眸生物總經(jīng)理才源表示：“首例患者的成功給藥是全體研究團(tuán)隊(duì)成員共同努力的成果，也是對(duì)星眸生物創(chuàng)新能力與執(zhí)行力的有力佐證。相信隨著臨床試驗(yàn)的深入，XMVA09注射液將為眼科治療領(lǐng)域帶來(lái)革命性的影響。我們將繼續(xù)推進(jìn)XMVA09注射液的研發(fā)進(jìn)程，致力于為全球眼病患者提供更有效的治療方案?！?/span>
星眸生物首席醫(yī)學(xué)官苗博龍表示：“由衷感謝我們的臨床PI團(tuán)隊(duì)及合作伙伴所付出的努力！星眸生物將在最大程度上為項(xiàng)目提供充足的保障，確保試驗(yàn)高質(zhì)量如期完成。同時(shí)，患者福利及用藥安全始終是整個(gè)PI團(tuán)隊(duì)與星眸生物的第一關(guān)切，我們將全力以赴。再次感謝各位醫(yī)學(xué)專家、團(tuán)隊(duì)成員的專業(yè)與堅(jiān)持。”
星眸生物是一家基于前沿基因編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)與眼科疾病基因治療產(chǎn)品研發(fā)的高新技術(shù)企業(yè)，聚焦眼科基因治療藥物開(kāi)發(fā)。星眸核心團(tuán)隊(duì)為“杰青”領(lǐng)銜的博士創(chuàng)業(yè)團(tuán)隊(duì)，在研發(fā)端團(tuán)隊(duì)擁有兩大核心技術(shù)平臺(tái)，AAV-抗體基因藥物平臺(tái)（雙抗優(yōu)化平臺(tái)、衣殼篩選平臺(tái)）和基因編輯平臺(tái)。公司致力于中國(guó)人自主可用的眼科基因治療藥物，積極推進(jìn)基因治療向眼科大適應(yīng)癥進(jìn)軍，以眼科為突破口，尤其是年齡相關(guān)性黃斑變性為代表的常見(jiàn)眼科疾病為主要切入點(diǎn)，讓中國(guó)人看得更久，看得更好。