近日，上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司（Vitalgen，以下簡稱“天澤云泰”）與蘇州近岸蛋白質(zhì)科技股份有限公司（Novoprotein，以下簡稱“近岸蛋白”）宣布，雙方就臨床級、“0脫靶”基因編輯器AaCas12bMax相關(guān)專利和技術(shù)達成許可合作。根據(jù)合作內(nèi)容，近岸蛋白將獲得AaCas12bMax?GMP級和RUO級蛋白的生產(chǎn)和市場推廣銷售許可。
左：近岸蛋白董事長兼CEO朱化星博士
右：天澤云泰聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO趙小平博士
天澤云泰致力于將前沿的基因遞送與基因編輯，轉(zhuǎn)化為治療遺傳性疾病以及神經(jīng)退行性疾病等基因與細(xì)胞藥物、治療方法的開發(fā)和商業(yè)化。天澤云泰擁有AaCas12bMax系列編輯工具在基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域的獨家授權(quán)。近岸蛋白專注于底層創(chuàng)新，依托成熟的規(guī)?；疓MP級生產(chǎn)平臺，為生物醫(yī)藥行業(yè)提供臨床級創(chuàng)新蛋白質(zhì)工具。此次合作旨在共同推進AaCas12bMax在基因與細(xì)胞治療藥物領(lǐng)域的商業(yè)化應(yīng)用，全力支持客戶項目的藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、IND申報、臨床研究、新藥申請（BLA）及上市。
天澤云泰AaCas12bMax在Cas12b家族天然具有低脫靶效應(yīng)特點的基礎(chǔ)上，經(jīng)過MIDAS蛋白工程化改造系統(tǒng)的優(yōu)化，在哺乳細(xì)胞中展現(xiàn)出“0脫靶”、高編輯效率的突出優(yōu)勢，潛在脫靶編輯位點和脫靶編輯概率均遠低于Cas9和Cas12a，顯著提高基因編輯安全性。此外，經(jīng)過AaCas12bMax編輯的細(xì)胞活率及增殖情況均倍數(shù)優(yōu)于Cas9，表現(xiàn)出極佳的臨床應(yīng)用潛力。目前，AaCas12bMax系統(tǒng)已應(yīng)用于多家公司的多條管線，近30個KO靶點的臨床轉(zhuǎn)化研發(fā)，多款相關(guān)管線已經(jīng)進入到IIT及IND-ENABLING階段。
通過雙方此次合作，天澤云泰將借助近岸蛋白成熟的規(guī)?；疓MP級生產(chǎn)平臺，為更多客戶提供高編輯效率、低脫靶效應(yīng)的基因編輯器，助力基因編輯、基因與細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)轉(zhuǎn)化及商業(yè)化。
天澤云泰聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO趙小平博士表示：“近岸蛋白在GMP級原料酶及蛋白的規(guī)?；?yīng)方面擁有豐富的技術(shù)積累和行業(yè)經(jīng)驗，已助力多個基因與細(xì)胞治療項目獲批中國和/或美國IND。此次合作的AaCas12bMax，將依托近岸蛋白成熟的規(guī)?；疓MP級生產(chǎn)平臺，推動提高臨床級基因編輯工具的可及性，助力基因與細(xì)胞治療藥物的商業(yè)化?！?/span>
近岸蛋白董事長兼CEO朱化星博士表示：“天澤云泰擁有領(lǐng)先的CRISPR基因編輯工具和技術(shù)專利，建立了豐富的基因治療藥物管線組合。我們非常高興能夠與天澤云泰建立緊密合作，共同推動AaCas12bMax幫助行業(yè)解決基因編輯技術(shù)目前面臨的高脫靶率、復(fù)雜專利背景限制等問題，全力支持客戶的技術(shù)轉(zhuǎn)化和申報?！?/span>
此次合作的達成，將進一步推動基因編輯技術(shù)的應(yīng)用和商業(yè)化進程。雙方將繼續(xù)深化合作，不斷推動技術(shù)創(chuàng)新和市場拓展，為加速基因編輯技術(shù)治愈病人貢獻力量。
天澤云泰2020年3月注冊成立于中國上海，致力于將前沿的基因及細(xì)胞治療技術(shù)，轉(zhuǎn)化為臨床可及的治療方法，以期造福更多患者。
天澤云泰擁有具有自主知識產(chǎn)權(quán)的ViVec?AAV載體篩選平臺、ViLNP?脂質(zhì)納米粒技術(shù)平臺、ViCas?CRISPR基因編輯技術(shù)平臺和ViHiYi?AAV高產(chǎn)技術(shù)平臺，通過基因替代、基因調(diào)控和基因編輯等策略，開發(fā)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、代謝及血液系統(tǒng)疾病、眼科疾病等領(lǐng)域的創(chuàng)新基因治療藥物，擁有包括多個潛在First-in-class產(chǎn)品的多元化管線。
目前，天澤云泰已經(jīng)獲得多家知名基金的多輪投資，分別在張江高科技園區(qū)、北京巢生實驗室、臨港新片區(qū)和外高橋自貿(mào)區(qū)建成面積2,500平米的基因治療研發(fā)運營中心、基因編輯技術(shù)研發(fā)中心、3,000平米的基因治療中試生產(chǎn)車間和5,500平米GMP商業(yè)化生產(chǎn)車間。
蘇州近岸蛋白質(zhì)科技股份有限公司（簡稱近岸蛋白，股票代碼688137）深耕重組蛋白行業(yè)十余年，是一家專注于蛋白質(zhì)技術(shù)與應(yīng)用解決方案的高新技術(shù)企業(yè)，主營業(yè)務(wù)為生物藥、體外診斷、mRNA疫苗藥物、生命科學(xué)基礎(chǔ)研究等領(lǐng)域的原料與技術(shù)解決方案，包括靶點及因子類蛋白、重組抗體、酶及試劑的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售及相關(guān)技術(shù)服務(wù)。公司在上海、蘇州和菏澤建有研發(fā)、生產(chǎn)基地。
公司擁有上萬種重組蛋白的開發(fā)經(jīng)驗，自主研發(fā)了蛋白設(shè)計與改造、蛋白生產(chǎn)和質(zhì)量控制以及蛋白應(yīng)用與評價等7大綜合性技術(shù)平臺，23項核心技術(shù)。公司以完善的技術(shù)體系和自產(chǎn)創(chuàng)新原料為基礎(chǔ)，為生物醫(yī)藥行業(yè)提供從產(chǎn)品到技術(shù)創(chuàng)新及開發(fā)的一站式服務(wù)。
公司mRNA原料酶及試劑在國內(nèi)市場處于領(lǐng)先地位，具備先進的mRNA原料酶規(guī)模化生產(chǎn)能力，產(chǎn)品質(zhì)量達到國際先進水平。
近岸蛋白“專注底層創(chuàng)新，賦能生物醫(yī)藥行業(yè)”，以蛋白質(zhì)工具和技術(shù)的創(chuàng)新推動生物醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新升級，為高效改善人類的生命健康而不懈努力。