近日，EHDN（歐洲亨廷頓病網(wǎng)絡(luò)）和Enroll-HD （亨廷頓病全球臨床研究及觀察平臺(tái)）聯(lián)合大會(huì)在法國(guó)Strasbourg舉行，此次會(huì)議是2020年以來(lái)最為盛大的一次亨廷頓病領(lǐng)域的專業(yè)會(huì)議，集聚了來(lái)自全球從事亨廷頓病診療領(lǐng)域的企業(yè)、臨床專家、科研人員和患者家屬，規(guī)模超過(guò)上千人。
中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院裴中教授受邀在會(huì)上作了標(biāo)題為“An In Vivo Self-assembled Exosome (IVSATM) Based Therapy – ER2001 Intravenous Injection for Huntington's Disease Treatment”的報(bào)告，首次對(duì)ER2001注射液的IIT研究初步結(jié)果進(jìn)行了介紹。ER2001注射液是全球范圍內(nèi)首個(gè)靜脈給藥、通過(guò)體內(nèi)自組裝外泌體包裹siRNA穿越血腦屏障而實(shí)現(xiàn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向遞送的在研siRNA藥物，并且該研究（NCT06024265）也是首個(gè)在歐美以外的國(guó)家（中國(guó)）開(kāi)展的亨廷頓病的探索性臨床試驗(yàn)。ER2001注射液在2023年已獲得FDA的孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），2024年上半年分別獲得了FDA和NMPA的IND臨床研究默示許可。報(bào)告中，裴中教授詳細(xì)展示了ER2001注射液的藥物作用機(jī)制，F(xiàn)irst-in-Human的安全性、耐受性，初步有效性，以及即將開(kāi)展的I期臨床研究計(jì)劃。IIT研究已獲得的數(shù)據(jù)顯示，ER2001產(chǎn)品的安全性和耐受性良好，10例接受治療的患者在總體臨床量表評(píng)分改善明確，特別是在總運(yùn)動(dòng)評(píng)分、精神狀態(tài)和認(rèn)知功能綜合改善方面，全部患者的疾病進(jìn)展在臨床研究期間均有所控制或改善。這些IIT研究的結(jié)果將在今后的I期臨床試驗(yàn)中得到進(jìn)一步驗(yàn)證。
特別值得關(guān)注的是，與現(xiàn)有的其它在研亨廷頓病藥物不同，這些患者在臨床癥狀方面的改善均在治療開(kāi)始后較短研究期間內(nèi)（數(shù)周而非一兩年）就觀察到，這也是第一個(gè)通過(guò)靜脈給藥實(shí)現(xiàn)中樞神經(jīng)系統(tǒng)遞送的小核酸藥物的臨床研究。艾碼生物原創(chuàng)獨(dú)有的IVSATM 小核酸遞送平臺(tái)，易于通過(guò)修改活性部分實(shí)現(xiàn)針對(duì)不同疾病的基因的治療，使得ER2001注射液在HD治療中的進(jìn)展，為其他神經(jīng)退行性疾病的治療帶來(lái)了希望和曙光。
報(bào)告引起了參會(huì)各方代表的高度關(guān)注和強(qiáng)烈反響，結(jié)束后多位各方代表與裴中教授進(jìn)行了深入交流，并表示將繼續(xù)跟進(jìn)ER2001注射液的后續(xù)進(jìn)展。同期作報(bào)告的還有Alnylam、羅氏、AskBio、PTC Therapeutics等亨廷頓病領(lǐng)域的明星公司代表。
最后，昨天瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院宣布了2024年諾貝爾生理醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)，美國(guó)馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授維克托·安博斯（Victor Ambros）和哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授加里·魯弗肯（Gary Ruvkun），因發(fā)現(xiàn)miRNA及其在轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)控中的作用而獲獎(jiǎng)。艾碼生物通過(guò)IVSA?遞送平臺(tái)實(shí)現(xiàn)的小核酸治療體系是miRNA-like siRNA的治療體系，模擬了內(nèi)源miRNA加工成熟和分泌途徑，是對(duì)諾貝爾獲獎(jiǎng)發(fā)現(xiàn)的延續(xù)、臨床應(yīng)用及轉(zhuǎn)化。
關(guān)于EHDN & Enroll-HD 2024
EHDN & Enroll-HD 2024是歐洲亨廷頓舞蹈癥網(wǎng)絡(luò)（EHDN）全體會(huì)議和Enroll-HD大會(huì)的一次綜合性活動(dòng)，本次活動(dòng)為期三天，為代表們提供機(jī)會(huì)，了解亨廷頓?。℉D）基礎(chǔ)研究、轉(zhuǎn)化和臨床的最新進(jìn)展，并會(huì)見(jiàn)HD領(lǐng)域的頂尖專家。所有會(huì)議都向臨床醫(yī)生、科學(xué)家、HD倡導(dǎo)代表和受HD影響的家庭成員開(kāi)放。HD治療藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域中的頭部公司和研究機(jī)構(gòu)都出席了本次會(huì)議。
裴中教授是中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科副主任，博士生導(dǎo)師，廣東省重大神經(jīng)疾病診治重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任,，中國(guó)亨廷頓病協(xié)作網(wǎng)（CHDN）共同發(fā)起人，國(guó)際運(yùn)動(dòng)障礙病協(xié)會(huì)（MDS）亨廷頓病重新定義專案組成員，美國(guó)亨廷頓研究組（HSG）專業(yè)成員，以及多份精神疾病國(guó)際學(xué)術(shù)期刊的編委。裴中教授長(zhǎng)期從事神經(jīng)變性疾病包括帕金森病, 舞蹈癥及老年癡呆的診斷治療及分子機(jī)制研究，為中山大學(xué)百人計(jì)劃引進(jìn)人才，先后獲國(guó)家自然科學(xué)基金、國(guó)家新藥創(chuàng)制項(xiàng)目、廣東省科技計(jì)劃項(xiàng)目、中山大學(xué)百人計(jì)劃資助項(xiàng)目，參與973項(xiàng)目等各類基金多項(xiàng)。其研究成果曾發(fā)表在PNAS、Nature Neuroscience及 Stroke等雜志，已發(fā)表SCI論文70余篇。
艾碼生物由張辰宇教授和孟夏博士在2021年9月成立，總部位于深圳，在南京、上海設(shè)有子公司。
艾碼生物專注于無(wú)藥可醫(yī)、臨床需求尚未滿足的疾病的藥物開(kāi)發(fā)，特別是針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等，愿景是打造全球領(lǐng)先的平臺(tái)型創(chuàng)新核酸藥物公司。
艾碼生物掌握全球獨(dú)有的自組裝外泌體核酸藥物遞送平臺(tái)，具有多器官靶向、可突破血腦屏障、安全性高、成本低等獨(dú)特優(yōu)勢(shì)，可一站式解決RNA藥物現(xiàn)有的遞送問(wèn)題。