近日，蘇州血霽生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“血霽生物”）自主開發(fā)的全球首個(gè)血小板注射液細(xì)胞新藥XJ-PLT-001獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)證授予孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格，用于巨大血小板綜合癥（BSS）這類罕見病。XJ-PLT-001血小板注射液以造血干細(xì)胞作為源頭細(xì)胞，未經(jīng)任何基因編輯，通過無血清、無飼養(yǎng)層細(xì)胞、無永生化操作、無雜細(xì)胞殘留的定向誘導(dǎo)分化體系產(chǎn)生高質(zhì)量、大規(guī)模、穩(wěn)定可控的血小板細(xì)胞用于輸血。該血小板細(xì)胞安全穩(wěn)定、成熟度高，無傳染病風(fēng)險(xiǎn)和致瘤風(fēng)險(xiǎn)，符合血液輸注用于不同年齡段、用于不同疾病的訴求，不需要多年隨訪畸胎瘤，是血霽生物堅(jiān)持做“最安全、最潔凈、可重復(fù)輸注的血小板”的理念的體現(xiàn)，也是全球首個(gè)獲得FDA的ODD認(rèn)定的血小板注射液產(chǎn)品。

血霽生物是全球第三家、中國第一家血小板再生的細(xì)胞治療公司，致力于通過體外誘導(dǎo)干細(xì)胞定向產(chǎn)生血小板作為我們的先導(dǎo)產(chǎn)品，實(shí)現(xiàn)無任何基因編輯的分化流程，獲得安全性高、成熟度高、無致瘤風(fēng)險(xiǎn)的血小板，可以用于幾乎全年齡段人群的血小板輸注，對(duì)兒童用血也非常安全。同時(shí)，ABO配型的造血干細(xì)胞來源的血小板和無免疫原性的iPSC來源的通用型血小板，將覆蓋各類不同的血小板用血訴求，帶來“全球新”Fisrt-in-Class的、安全有效的、成本可控的、高可及性的血小板細(xì)胞治療產(chǎn)品，實(shí)現(xiàn)中國乃至世界的第二次輸血革命。

血霽生物于2021年6月成立于蘇州工業(yè)園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園，是由海歸專家創(chuàng)立的體外再生造血世系（包括血液細(xì)胞和免疫細(xì)胞）的新型細(xì)胞治療企業(yè)，具有獨(dú)特的干細(xì)胞重編程、編輯和分化技術(shù)，以血小板的體外再生作為做優(yōu)先和核心發(fā)展的方向，切入成體干細(xì)胞和iPSCs細(xì)胞定向分化的細(xì)胞治療領(lǐng)域。